中国食品药品网讯（记者陈燕飞） “美国FDA基于真实世界研究数据批准的第一个产品就是安进公司的，我们非常愿意和监管部门加强沟通，分享研究经验。”9月1日，在国家药监局药品监管司和中国药科大学药品监管科学研究院共同主办、中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心承办的药品监管科学研讨会上，安进生物技术咨询（上海）有限公司中国法规战略负责人李光慧如是表示。2019年3月，国家药监局药品监管司委托中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心开展国际药品上市后监管工作动态课题研究，以监管科学理念推动药品上市后监管工作。一年多来，药品上市后监管研究工作成果丰硕，并吸引业界广泛关注参与。专家学者、产业界纷纷为药品上市后监管建言献策。

　　加强全球监管合作

　　药品上市许可持有人制度下，药品供应链全球化趋势更加明显。“在全球化逐步加深的背景下，药品从研发、生产、流通到使用会涉及多个国家，全球供应链任何一个环节出现问题，都可能会导致药品安全受到威胁。”基于针对国际药品上市后监管一年多的研究，中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心项目研究员颜建周代表课题研究团队表示加强药品监管全球合作的紧迫。

　　西安杨森制药有限公司供应链负责人闫群梅也表达了同样的感受。“不少企业原料药生产在中国，半成品生产在国外，包装又在国内，这就需要全球供应链一体化监管。”药品监管正在由本国内逐步扩大到全球，诸如各国药品监管标准不一致、监管全球化下监管人员能力不足、监管理念和理念滞后等问题已经成为各国面临的共同挑战。

　　据项目组介绍，为了应对这一困难挑战，美国FDA于2011年发布《监管科学战略计划》，要求加强全球产品安全网，促进国际交流与合作。日本PMDA于2015年发布《PMDA国际战略2015》，提出促进国际监管协调和全球合作。今年3月份，EMA发布《2025监管科学战略》，试图利用学术界和网络科学家之间的合作来研究解决出现的监管科学问题。长期以来，国际监管机构间在执法合作、信息共享、药品标准/检查能力评估与互认、加强学术合作等方面采取了有效的措施。

　　研讨会上，参会人员借鉴国际经验，结合我国实际，纷纷为加强全球监管合作献计献策。百特（中国）投资有限公司质量高级总监胡仲新建议，应充分发挥药品上市许可持有人制度优势，做好制度设计，从而有利于快速匹配生产要素。闫群梅则表示，应该将技术创新充分应用到药品领域，比如推进连续化生产，基于大数据进行药品上市后监管，还可以充分发挥远程监管的作用，通过远程检查技术对海外工厂实现远程监管。上海君实生物医药科技有限公司高级副总裁王刚表示，可以加强与世界卫生组织等国际组织广泛合作，共同研究做好监管。

　　国家药监局药品监管司有关参会同志表示，世界正处于百年未有之大变局，药品监管不能置身事外。开展国际药品上市后监管科学研究正是立足国际视野，为实现药品全链条高标准监管提供有力支撑。要以开放包容心态不断将研究推向深入，不断为监管提供新工具、新理念、新方法。

　　主动迎接新技术挑战

　　8月5日，国家药监局药审中心“突破性治疗公示”公布拟将传奇生物一款CAR-T疗法产品纳入突破性治疗药物清单，这一消息一发布，再次引起业界对细胞治疗药物新技术的期待。近年来，制药领域不断引进新技术、新方法，不断向疾病发起冲锋。新技术新方法的涌现也为监管部门带来挑战。

　　中国药科大学基础医学与临床药学学院院长杨勇很早就关注到这一挑战。“这几年做新药安全性评价的时候，不断遇到新的治疗手段，比如CAR-T，肿瘤疫苗、干细胞，这些药物的体内代谢与传统药物有非常大的区别，消除时间更长，有些甚至与人体结合，永远留在体内。这些特点对安全性评价的要求都是全新的。”

　　中国药科大学生命科学与技术学院党委书记高向东也表达了同样的想法。“生物医药发展非常快，比如肿瘤疫苗研究主要基于动物试验，与传统药物研究有较大区别。”

　　在李光慧看来，药械组合产品的不断出现，比如芯片等，也为监管带来挑战。

　　这些挑战也很早就纳入监管部门工作考量，2019年，国家药监局启动药品监管科学行动计划，紧盯医药科技研发前沿，细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究、上市后药品的安全性监测和评价方法研究、药械组合产品技术评价研究成为首批列入监管科学重点研究项目。

　　记者从会上获悉，为了应对这些挑战，中国药科大学率先建立有关研究平台，并且已经完成多种细胞治疗产品的安全性评价，为药品审评和安全性监管提供借鉴。

　　此外，专家学者们还就新技术在上市后监管中应用各抒己见。胡仲新指出，可以将人工智能、AI技术应用于辅助产品放行，确保放行判断更加合理。闫群梅则表示，希望药品追溯体系能够实现国内国际一体化，打通更长监管通路。

　　对此，国家药监局药品监管司有关参会同志表示，希望药品上市后监管科学研究项目准确把握监管科学的研究方向,强化生产、流通、使用等环节的监管，坚持问题导向、目标导向、需求导向，聚焦药品监管领域‘创新、质量、效率、体系、能力’五大主题，按照科学化、法治化、国际化、现代化要求，加快推进药品监管体系和监管能力现代化。

　　“监管科学最终还是基于科学、技术和不断认知。”中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心执行副主任邵蓉表示。

　　真实世界研究提供新机遇

　　在新技术和新手段不断涌现的同时，如何利用真实世界研究为评价产品安全性和有效性提供支撑也是业界近年来始终关注的重点。

　　据颜建周介绍，美国《21世纪治愈法案》中，真实世界数据是重点规划。EMA在《2025监管科学战略》中也提倡使用高质量的真实世界数据。

　　研讨会上，不少专家学者和产业界代表围绕真实世界研究发表了自身看法。南京圣和药业股份有限公司董事长王勇表示，药品的真实效果最终都要在真实世界进行验证。“做临床研究有很多限制，与临床实际应用还是存在差距。真实世界研究源于临床，又回归临床，形成闭环。”王勇表达了对真实世界研究的充分肯定。

　　2019年5月29日，国家药监局药审中心就《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》公开征求意见。今年1月7日，国家药监局发布《关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》的通告，成为2020年国家药监局发布的第一号通告，充分体现国家药监局对真实世界研究的重视。8月31日，国家药监局药审中心正式发布《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则（试行）》。真实世界研发支持政策不断完善。

　　“尽管真实世界研究对数据要求提出挑战，但是较传统临床试验数据相比，对上市后监管的指导意义更大，有助于药品全生命周期监管。”专家一致认为。

　　围绕监管科学这一话题，参会人员畅所欲言，分享心得。无论是加强全球监管合作，迎接新技术挑战，还是真实世界研究，在监管科学理念的推动下，药品监管部门、学界、产业界更加紧密团结在一起，共同回应时代赋予制药界的新课题。

(责任编辑：张可欣)