中国食品药品网 记者 陈燕飞 报道 12月17日，我国首个PD-1抗体药物——特瑞普利单抗注射液（商品名：拓益）获国家药品监督管理局有条件批准上市。该药由上海君实生物医药科技有限公司（以下简称：君实生物）的全资子公司苏州众合生物医药股份有限公司研发，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。该药的获批距离该药首次提出新药申请仅仅9个月。

　　“这是我国企业独立研发、具有完全自主知识产权的首个PD-1抗体类生物制品，不仅预示着我国国产抗肿瘤类生物制品研发已经向世界前沿靠拢，而且更重要的是，国内肿瘤患者很快就能用得上用得起国产好药。”国家药监局药品注册司生物制品处负责同志说。

一切为了患者

　　北京大学肿瘤医院副院长、中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会（CSCO）黑色素瘤专家委员会主任委员郭军教授是特瑞普利单抗注射液的主要研究者。

　　据郭军介绍，近年来，黑色素瘤在我国呈现快速增长趋势，为发病率增长最快的恶性肿瘤之一。相关统计数据显示，黑色素瘤的发病率为10万分之一，每年新发病人数为2万例。

　　郭军表示，在PD-1上市之前，黑色素瘤的标准治疗是化疗。化疗的有效率较低，小于5%，无进展生存时间只有1.5个月，“即使当时有效，1.5个月之后也就无效了，失败非常快。”

　　抗程序性死亡-1（PD-1）受体等免疫检查点抑制剂是肿瘤免疫治疗领域研究热点，也为黑色素瘤患者提供了新的选择。今年7月20日，PD-1免疫检查点抑制剂、默沙东的帕博利珠单抗被国家药监局批准在国内上市，用于一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗。

　　据悉，特瑞普利单抗注射液的临床试验结果显示，治疗既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者的客观缓解率达17.3%，疾病控制率达57.5%，1年生存率达69.3%。

　　正是由于在前期临床试验中出色的表现，特瑞普利单抗注射液被国家药监局有条件批准上市。所谓有条件批准，即早期通过替代性指标，判断药物的获益大于风险，附带后续研究要求的前提下，批准药物提前上市，让患者提前受益。

　　“在有条件批准方面，我国目前的监管做法和FDA完全一致。最终都是为了患者受益。”君实生物注册负责人王萍评价。

审批与时间赛跑

　　“得益于监管部门的优先审评审批政策，我们从提交新药申请到获批只用了9个月时间，与既往的上市申请相比至少节约了一半时间。”王萍告诉记者。据了解，特瑞普利单抗注射液于今年3月份提交上市申请，今年4月份该药即出现在药审中心对外公布的优先审评药物名单上。

　　采访中，王萍反复向记者表示，药物能够快速上市，离不开国家药监局的协调指导和药品审评中心、中国食品药品检定研究院和食品药品审核查验中心等单位的通力合作。“以前没有优先审评时，各个过程都是序贯的，现在注册样品的检验、临床试验数据核查、生产现场检查和GMP检查都是同步进行，审评时间大大缩短。”

　　国家药监局药品注册司生物制品处负责人告诉记者，为落实《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（42号文）和国务院常务会议精神，鼓励国产药品创新，促进新药好药尽快上市，满足临床需求，国家药监局出台了一系列鼓励政策，如实施优先审评审批，优化审评审批程序，集中审评资源到优先品种，建立沟通机制等，加快临床急需药品上市。在实际审评过程中，监管部门可以说是在与时间赛跑。

　　“7月12日收到生产现场检查申请表，随即与企业现场沟通，确定关键步骤、关键点，7月16日就敲定生产计划投产。”核查中心药化检查处负责人曹轶对于特瑞普利单抗注射液的现场检查时间记忆犹新。

　　“不能卡在检验上。”中检院单抗室负责人王兰研究员对记者说。为了优化检验流程，尽可能缩短NDA检验时限，双方提前就检验方法转移、仪器比对等技术细节和质量标准拟定等问题进行多次沟通。中检院针对国家药监局优先审评品种制定了优先检验管理办法，此次优先检验一个月内就发出了报告。

　　“新药的审评工作量其实非常大。但（优先审评）这条路走通了以后，各部门衔接越来越好，审评速度会越来越快。”对于监管部门的审评提速，王萍很满意。

中国生物制品崛起

　　王萍告诉记者，君实生物具有特瑞普利单抗注射液产品的完全自主知识产权。该企业早在2013年便向国家知识产权局提出名为“抗PD-1抗体及其应用”的发明专利申请。在专利申请中说明“该项专利提供了一种以高亲和力与人PD-1特异性结合的单克隆抗体，和包含该单克隆抗体的药用组合物，以及该抗PD-1抗体及其药物组合物在治疗癌症等多种疾病中的用途。”该专利已于2017年11月获得授权。据了解，该专利还进行了国际专利申请，目前已进入多个国家和地区，并已在美国获得授权。

　　事实上，君实生物只是我国奋进在生物制品领域创新企业的缩影。中国企业在生物制品领域的研发能力逐步得到世界认可，开始“中美双报”（企业在中国和美国同时提交药物注册申请）的企业越来越多。据悉，今年1至10月，药审中心共受理714个生物制品品种，比去年同期受理数量提高了44%。“从申报数量上可以看出来，我国生物制品领域研发热情高涨，这也从侧面反映出药品审评审批制度改革取得了良好成效。”药审中心副主任兰奋说。