近日，国家药监局药品审评中心就《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》公开征求意见。《基本考虑》作为指南性文件，旨在厘清药物研发中真实世界研究的相关定义，明确真实世界证据在药物研发中的地位和适用范围，探究真实世界证据的评价原则，为工业界利用真实世界证据支持药物研发提供科学可行的指导意见。

　　随机对照临床试验（RCT）被认为是评价药物有效性的“金标准”，并为药物临床试验普遍采用。RCT严格控制试验入组与排除标准和其他条件，并进行随机化分组，能够最大限度减少影响因果推断的因素，使得研究结论较为确定，所形成的证据可靠性也较高。但RCT也有局限性，如所采用的标准干预与临床实践用药不完全一致，有限的样本量和较短的随访时间导致对罕见不良事件探测不足等。对于某些缺乏有效治疗措施的罕见病和危及生命的重大疾病，常规RCT或难以实施，或需高昂的时间成本，或可能引发伦理问题。因此，在药物研发领域利用真实世界证据（RWE），或将其作为RCT的辅助证据，用以评价药物的有效性和安全性，已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且极具挑战性的问题。

　　《基本考虑》征求意见稿指出，真实世界研究是指在真实世界环境下收集与患者有关的数据（真实世界数据），通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（真实世界证据），其主要研究类型是观察性研究，也可以是实用临床试验。

　　该征求意见稿明确了真实世界证据支持药物研发和监管决策的几种情形，包括罕见病治疗药物研发、修订适应症或联合用药范围、上市后药物的再评价、中药医院制剂的临床研发、指导临床研究设计等。此外，征求意见稿还梳理介绍了国内真实世界数据的潜在来源，包括但不限于卫生信息系统、医保系统、疾病登记系统、前瞻性研究设计中主动收集的反映患者用药及健康状况的数据等，为药物研发时选择真实世界数据开拓思路。（首席记者刘志勇）

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