中国食品药品网（记者陆悦） 8月24日，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《原则》）并公开征求意见。《原则》适用于按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品（以下称“干细胞相关产品”），旨在为该类产品开展临床试验的总体规划、设计、实施和试验数据分析等方面提供必要的技术指导，以减少受试者参加临床试验的风险，并规范对该类产品的安全性和有效性的评价方法。该《原则》是国家药监局中国药品监管科学行动计划首批研究项目之一——“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”课题研究成果。

　　人源性干细胞是什么？

　　干细胞是一类具有自我更新、多向分化潜能的细胞，在再生医学领域有广阔的应用前景。干细胞相关产品作为重要的再生医学产品，可能应用到几乎所有人体重要组织器官的修复及许多医学难题的研究工作，在细胞替代、组织修复、疾病治疗等方面具有巨大潜力。

　　《原则》中的“人源性干细胞”包括人胚干细胞、成体干细胞和诱导形成的干细胞。来源包括人的配子、囊胚（体外培养期限自受精开始不超过14天）、脐带、胎盘、脂肪、骨髓等细胞和组织。人源性干细胞衍生细胞治疗产品指由上述人源性干细胞诱导分化，或成熟体细胞转分化获得的细胞治疗产品。部分干细胞相关产品兼具细胞治疗产品和基因治疗产品的特性。

　　近年来，全球细胞和基因治疗产业的发展速度不断加快，成为生物医药行业发展最为迅速的领域之一，我国细胞和基因治疗产品的研发和注册申报数量也逐年增加，特别是干细胞相关产品。药审中心网站显示，自2018年起已有北京三有利和泽生物和首都药科大学、天津昂赛基因工程、北京铂生卓越生物、上海爱萨尔科技等多家单位为干细胞相关产品申报新药注册，涉及的细胞主要是以脐带、牙髓、胎盘为来源的间充质干细胞，申报的适应症有膝骨关节炎、移植物抗宿主病等。

　　《原则》有哪些内容？

　　《原则》指出，干细胞相关产品临床试验指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作形成产品制剂后输入（或植入）人体，用于疾病防治的临床试验。体外操作包括干细胞相关产品在体外的提取、分离、纯化、培养、扩增、基因编辑或基因修饰、诱导分化、冻存及复苏、运输等。

　　《原则》介绍了干细胞相关产品在开展临床试验时的一般考虑及个体化治疗产品的特殊考虑，对该类产品开展探索性临床试验和确证性临床试验的研究目标、研究方法和评价方式等进行了阐述。并对由研究者发起、卫健委备案的干细胞临床研究如何用于药品注册申报进行了具体说明，以期加快我国干细胞相关治疗产品的临床研究，提高注册申报效率。

　　《原则》还提示，当干细胞相关产品进入临床试验时，应遵循《药物临床试验质量管理规范》等一般原则要求。干细胞相关产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面差异较大，而治疗机制和体内活性等相较传统药物更加复杂；为了获得预期治疗效果，还可能需要通过特定的给药方法或联合治疗策略来进行给药。因此，在干细胞相关产品的临床研究过程中，需要针对该类产品特点设计严谨科学的试验方案，以保护受试者安全并得到可靠的临床试验数据。

　　据悉，国家药监部门始终支持干细胞相关产品的研发和上市。2017年12月，国家药监部门发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，对细胞治疗产品研发的技术要求进行了总体阐述。新修订《药品管理法》、《药品注册管理办法》明确了细胞和基因治疗产品研发的法律法规和注册申报要求。2019年4月，“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”被纳入中国药品监管科学行动计划首批重点研究项目中。制定并发布干细胞相关产品的研发技术指导原则，是构建干细胞等再生医学产品技术评价体系的重要内容，有助于引导该类产品研发和申报的规范开展。

　　《原则》由药审中心生物制品临床部和“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”项目合作单位中国科学院干细胞与再生医学创新研究院共同起草。这是该项目继《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（征求意见稿）》和《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则（征求意见稿）》之后发布的又一个文件。

(责任编辑：郭婷)