今年2月份中美欧批准上市的新药中，中国批准上市新药数量超过美国和欧盟。值得注意的是，我国批准的5款新药中，有4款为罕见病药物。其中，可伐利单抗是由跨国药企全球同步研发，在中国率先获批上市的新药。

中国批准5款新药上市

2月份，我国批准了5款新药上市。根据Pharmadigger数据库，当月全球范围内首次获批上市新药为可伐利单抗和泽沃基奥仑赛（详见表1）。

可伐利单抗是罗氏研发的一款人源化补体抑制剂C5单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。PNH是一种罕见且危及生命的综合征，患者容易出现乏力、骨髓衰竭、血红蛋白尿、贫血、血栓等症状。C5补体抑制剂是具有显著临床症状的PNH患者的治疗标准。可伐利单抗与C5结合可以诱导C5蛋白的降解，这一抗体可以通过与FcRn受体结合，重新被释放到细胞外，与其它C5蛋白结合。因此，可伐利单抗较低的剂量就可以达到迅速和持久的补体通路抑制。该药获批基于名为COMMODORE 3 的Ⅲ期临床研究。该研究结果显示，从第5周到第25周，约有80%的PNH患者的溶血症状得到控制。可伐利单抗为全球同步研发，在中国首先批准上市。

泽沃基奥仑赛是科济药业全资子公司恺兴生命科技研发的一款全人抗体靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞产品，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该药获批是基于一项在中国进行的名为LUMMICAR STUDY 1的开放、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验。该试验的有效性数据显示，中位随访时间9个月，102例患者的总缓解率约为90%。泽沃基奥仑赛是第五款在国内获批的CAR-T产品。

舒索凝血素α是武田研发的一款重组猪FⅧ（rpFⅧ）药物，与人序列凝血因子Ⅷ结构相似，序列同源，而且不容易受到抗人FⅧ自身抗体的灭活，可以替代人FⅧ发挥明显的止血作用。获得性血友病A是一种获得性出血性疾病，患者由于循环血中出现抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗体导致FⅧ活性降低。舒索凝血素α最早于2014年10月在美国获批上市。

替度格鲁肽是武田研发的一种模仿天然人胰高血糖素样肽2（GLP-2）的药物，用于治疗短肠综合征。短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。替度格鲁肽可以增加肠道绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应。该药最早于2012年8月在欧盟获批上市。

醋酸锌片是Nobelpharma申报的一种铜吸收抑制剂，用于治疗肝豆状核变性（又称Wilson病）。肝豆病是一种罕见的遗传性疾病。在正常情况下，肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡，但在肝豆状核变性患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积。醋酸锌片此前已于2015年在日本获批上市。

美国批准3款新药上市

2024年2月，美国批准上市3款新药。根据Pharmadigger数据库，头孢吡肟/恩美他唑巴坦和Lifileucel为全球范围内首次获批的新药（详见表2）。

Cefepime / Enmetazobactam（商品名：Exblifep）由Allecra Therapeutics研发，是头孢吡肟（Cefepime，一种头孢菌素类抗菌药物）和恩美他唑巴坦（Enmetazobactam，一种β-内酰胺酶抑制剂）组成的静脉注射用固定剂量抗生素组合，旨在克服革兰氏阴性细菌中的抗生素耐药性。该药本次获批主要基于名为ALLIUM的Ⅲ期临床试验。结果显示，与哌拉西林/他唑巴坦相比，头孢吡肟/恩美他唑巴坦达到了临床治愈和微生物学根除的主要复合终点方面的优效。2020年12月，扬子江药业集团子公司上海海尼药业与Allecra公司签订了独家许可协议，上海海尼将负责头孢吡肟/恩美他唑巴坦在大中华地区的生产、开发和商业化。

LetibotulinumtoxinA（商品名：Letybo）由HugelAmerica研发，是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻滞剂，通过肌肉内注射，用于暂时改善成年患者与皱眉肌和/或降眉肌活动相关的中度至重度眉间纹外观。该药本次获批基于三项Ⅲ期临床试验。结果显示，相对于安慰剂，LetibotulinumtoxinA能显著改善受试者眉间纹。Letibotul inumtoxinA此前已于2010年在韩国获批上市。

Lifileucel（商品名：Amtagvi）是Iovance Biotherapeutics研发的一种肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。TIL是肿瘤间质中的异质性淋巴细胞，包括T细胞及NK细胞等。TIL细胞到达肿瘤内部后，通过释放细胞毒素直接杀伤肿瘤细胞。该药本次获批基于名为C-144-01的Ⅱ期临床试验。结果显示，约1/3的晚期黑色素瘤患者达到客观缓解。Lifileucel是首款获批的TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。

欧盟批准3款新药上市

2月份，欧盟批准了3款新药上市。根据Pharmadigger数据库，均非全球范围内首次批准（详见表3）。

Exagamglogene autotemcel（Exa-cel，商品名：Casgevy）是Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同研发的一款CRISPR/Cas9基因编辑疗法，也是欧盟范围内上市的首款针对治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）与输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的基因治疗药物。在Exagamglogene用以治疗SCD和TDT的两项全球临床试验中，试验结果均达到了各自的主要终点，即患者至少连续12个月没有发生重度VOC（血管阻塞性危象）或不需进行输血。Exa-cel此前已于2023年11月、12月分别在英国、美国获批上市。

Omaveloxolone（商品名：Skyclarys）是由Reata Pharmaceutical s开发的一款每日1次口服的Nrf2激活剂，用于治疗弗里德赖希共济失调症。渤健于2023年7月收购Reata公司后获得此产品。该药本次获批基于名为MOXIe的Ⅱ期临床试验。结果显示，治疗48周时，Omaveloxolone组mFARS（用于评估FA进展的神经系统评定量表）评分较安慰剂组显著降低。Omaveloxolone此前于2023年2月在美国获批上市。

Etrasimod（商品名：Velsipity）是一款口服1-磷酸鞘氨醇 (S1P) 受体调节剂，选择性与S1P受体亚型1、4 和 5结合，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）。Etrasimod本次获批是基于名为ELEVATE UC的临床试验。结果显示，溃疡性结肠炎患者用药52周后，Etrasimod组患者临床缓解率显著优于安慰剂组。Etrasimod由Arena Pharmaceuticals研发，2022年辉瑞于收购Arena公司后获得此产品，2023年10月该药在美国获批上市。 （陈倩）

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）