生物医药行业长期以来面临新药研发周期长、成本高、成功率低的挑战。人工智能可对大量现有的药物数据进行深度学习，以此分析药物的化学性质和生物活性，更快地设计新药物，预测药物的吸收、代谢和毒性等复杂过程，从而缩短药物研发时间。

中国AI制药虽然起步较晚，但发展势头强劲，在国家政策利好、人工智能技术升级等因素的推动下，有望实现市场规模快速增长。

赋能药物研发多个环节

优势明显

AI制药是指将自然语言处理（NLP）、机器学习（ML）及大数据（Big Data）等人工智能技术应用到制药领域各环节，以提高、优化新药研发的效率及质量，降低临床试验失败概率及研发成本。

传统制药的一般流程为药物靶点的发现和验证、药物设计、化合物合成筛选、临床前研究、临床试验、审批和上市等步骤。在新药研发过程中，通常会对5000~10000个化合物进行筛选，约5个药物会进入临床试验阶段，最终约1个药物有机会进入审批环节并上市，成功率仅有0.01%。根据公开数据，传统制药研发一款新药平均研发成本为10亿~20亿美元，平均周期超过10年。可见，传统的新药研发存在周期长、投资大、风险高等挑战。

近年来，随着基因组测序工程的快速进展、二代测序技术的快速普及、人工智能技术的进步和高性能计算机的发展，AI制药应运而生，发展迅速。从制药流程来看，AI技术已渗透到包括靶点发现、化合物合成和筛选、晶型预测、机制探索、选择受试人群、药物警戒等多个环节。相较于传统药物研发，AI技术能将药物发现、临床前研究的时间缩短近40%，新药研发成功率可从12%提高到约14%。中国AI制药企业在药物发现阶段的应用布局涉及虚拟筛选、分子生成等领域。（详见图1）

政策支持

中国AI制药迎来高速成长期

《“十四五”医药工业发展规划》指出，以新一代信息技术赋能医药研发，探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物的发现效率；在实验动物模型构建、药物设计、药理药效研究、临床试验、数据分析等环节加强信息技术应用，缩短研发周期、降低研发成本。

政策的推出有利于推进健康医疗大数据的开发应用和整合共享，探索建立统一的临床大数据平台，为创新药研发及临床研究提供有力的支撑，进一步促进了中国医药工业高端化、智能化和绿色化发展。

截至2023年年底，中国AI制药企业已超过90家，包括腾迈医药、英矽智能、晶泰科技、深势科技等，这些企业覆盖药物研发的六大环节，包括早期药物开发、数据处理、临床开发、端到端药物开发、临床前开发及药物再利用。从开发药物的

适应证来看，主要集中在肿瘤、免疫学及神经病学等领域。

生成式AI实现药物从头设计技术进步显著提升研发效率

20世纪90年代初，基础AI研究取得突破，推动近30年来的各种实际应用，如ImageNet、GANs、Transformer及其他先进神经网络结构。人工智能应用于药物发现的可能性引发各界关注。

在早期阶段，AI制药主要集中在扩大化合物筛选和优化药物研发流程上。例如一些初创公司开始利用卷积神经网络等技术进行药物发现，通过训练大量的生物数据来提高新药研发的成功率。直至2020年，英国Exscientia公司开发的药物DSP-1181作为全球第一个由AI设计的分子进入临床试验阶段，标志着AI制药开始进入实际应用阶段，这推动了AI制药热兴起，2020年成为AI制药爆发元年。

生成式AI通过从头设计，显著提升药物研发效率。生成式AI在药物发现中能预测候选药物的元素（如原子、键的类型等），并为特定目标生成化学实体，由此推动药物发现和临床前研究阶段由4~6年缩短至1~3年。

2023年Chat GPT的爆火，进一步提升AI制药领域的热度，如英矽智能在生成化学领域知名期刊Chemical Science发表文章，阐述了分子生成平台Chemistry42在AIphaFold2蛋白质结构预测的基础上进行分子设计，进而在30天内发现靶向潜在抗癌靶点CDK20的小分子抑制剂的过程，展示了在有限分子结构数据下，人工智能可以辅助新药物发现，实现降本增效。

目前，中国多家医药企业和CRO公司已布局AI+新药研发的相关领域，随着应用的不断成熟和落地，预计将显著提升药物研发效率，助力药物发现。（详见图2）

技术革新推动细分行业应用落地

市场体量快速增长

据头豹研究院数据，2019—2023年，中国AI制药市场规模由7000万元增加至4.1亿元，年复合增速达57.4%。预计2024—2028年，市场规模将由7.3亿元增加至58.6亿元，年复合增速达68.5%。（详见图3）

AI技术在新型疗法中的应用迅速增加，更为成熟的应用有望实现商业化，驱动行业发展。小分子药物处于AI在药物发现应用中的领先地位，赋能包括模拟小分子-靶标相互作用、先导候选物优化和安全性预测等多个环节，应用较为成熟。

随着AI技术和包括RNAi、CRISPR-Cas9、CAR-T和重组DNA等平台技术的迭代，未来3~5年，或将有首款AI驱动设计的药物获批上市，并有大批管线进入有效性概念验证阶段，推动市场进一步扩容。

更为强大的整合工具产生

激励人工智能与多学科交叉发展

2020年年底，谷歌旗下公司DeepMind推出的AlphaFold2改变了人们对蛋白质及其相互作用的理解方式，极大地激励了人工智能和药物化学、结构生物学等学科的交叉发展，为分子表征提供了更好的方法、对接方法及评分函数等。由此，人工智能技术与蛋白组学、核酸药物、细胞疗法和基因疗法、微生物组学等新兴技术和疗法的结合广受关注，人工智能通过探索巨大的序列空间和结构空间，包括设计自然界中不存在的蛋白质，为相关新型疗法药物带来新的可能。

2023年10月，Deepmind联合Isomorphic Labs共同发布了新一代AlphaFold模型，有望改变药物发现的游戏规则。新一代AlphaFold可以预测蛋白质数据库（PDB）中几乎任何分子的结构，通常具有原子精度，包括配体（小分子）、蛋白质、核酸（DNA和RNA）以及含有翻译后修饰（PTM）的生物分子。该模型的扩展功能和性能有助于加速生物医学的突破，为疾病通路、基因组学、潜在治疗靶点、药物设计机制以及实现蛋白质工程和合成生物学的新平台的功能提供新的解决思路。

AI加持

临床管线增长迎来爆发期

截至2023年11月，全球处于临床试验阶段且保持活跃状态的AI参与研发的药物管线总计97项，超过一半的管线处于Ⅰ期临床试验阶段，超过1/3的管线处于Ⅱ期临床试验阶段。

从市场分布来看，有67项来自国外，占比69.1%；30项来自国内，占比30.9%。其中，英矽智能、冰洲石科技、未知君、埃格林医药、药物牧场、锐格医药等企业均有多条管线同时进行临床试验，推动中国AI制药进入全球领先队列。

从研发模式来看，自研新药是AI企业研制新药的主要模式，85.6%的管线为企业自研管线，14.4%的管线为合作研发管线，多为生命科学类AI企业协助大型药企进行研发。

从适应证分布来看，近50%管线聚焦于肿瘤，占主导地位；神经系统疾病位列第二，占比约23%。肿瘤与神经系统疾病也是目前药物研发难度高、研发需求又最为强烈的病症之一。

各大药企在AI制药合作项目上，聚焦的病种广泛分布在抗肿瘤、呼吸系统、抗感染等多个领域，其中大型药企在癌症和精神疾病领域的合作项目占比最高，均为27.9%，其次为心血管疾病，占比13.1%。（详见图4）

跨国药企也在内部和外部的建设中进一步使用人工智能。例如，强生聘用超过6000名数据科学和计算科学专家；阿斯利康曾经提到，公司50%的小分子开发项目目前使用AI辅助。

近年来，中国城市慢性病的死亡率呈上升趋势，由于庞大的人口基数及老龄化的加剧，中国的慢性病领域的潜在市场空间不断增长，对于国产慢性病创新药的需求紧迫，或将成为抗肿瘤之外的另一研发重点。

未来，随着AI应用成熟度的提升，AI技术在制药领域的渗透率将不断提高，成为创新药研发的主流方式。

（作者：头豹研究院 何婉怡）

(责任编辑：陆悦)