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　　日前，由临床研究促进公益基金、中国抗癌协会医学伦理学专业委员会出品，泰格医药、蔻德罕见病中心、研发客等单位支持，中国健康传媒集团中国医药科技出版社出版的《罕见病药物临床试验受试者小宝典》新书发布。

　　中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬担任《罕见病药物临床试验受试者小宝典》主审，并为该书作序。

　　张抒扬在书中写到，党和国家一直高度重视罕见病防治保障事业发展，特别是党的十八大以来，政府和社会各界的关注和支持力度不断增强——发布两批罕见病目录、成立国家罕见病质控中心、推动罕见病用药进入医保目录、发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》、鼓励罕见病防治医疗器械研发等。2024年政府工作报告明确指出要“加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障”。2023年9月，疑难重症及罕见病全国重点实验室在北京协和医院正式启用，北京协和医院将与清华大学、中国医学科学院基础医学研究所携手，积极参与、主导国际多中心临床研究及国内本土创新药研发，牵头开展罕见病药物临床试验，高效精准招募受试者，不断加快新药研发步伐……这桩桩件件和系列突破性进展都将为罕见病患者及家庭带来更多希望。

　　据统计，目前尚有95%的罕见病缺乏特效治疗药，然而在600余个已获批的有效治疗罕见病药品中也尚无我国原创药物，这都加重了我国罕见病患者面临的“境外有药、境内无药”“药价过高”等药物可及性负担。为努力解决急危重疑难罕的“卡脖子”医学难题，张抒扬表示应大力推进“以患者为中心”的药物研发，持续提升国内创新药原研能力。

　　罕见病药物临床试验是一项极其专业严谨的科研工作，离不开患者的大力支持与罕见病患者组织的积极响应。正如罕见病患者需要被“看见”一样，药品研发、临床试验的知识也应向罕见病患者敞开“大门”，让他们更好了解、参与并维护好自身权益，从而加速打通罕见病药物研发的“医、研、企”链条，提升研发质效。在此背景下，《罕见病药物临床试验受试者小宝典》科普书应运而生。

　　在序言的最后，张抒扬写到：“路漫漫其修远兮，医学科学的探索永无止境。罕见病诊疗和科学研究事业方兴未艾，让我们携手并进、聚光成塔，为更多罕见病患者及家庭点亮希望！”

　　中国抗癌协会医学伦理专委会首任主委、中山大学肿瘤防治中心临床研究部教授、临床研究促进公益基金主编洪明晃在主编序言中写到，虽然罕见，各界的关注及帮助不能少；虽然罕见，科学的研究和诊治不能少；虽然罕见，灵活的政策与审批不能少；虽然罕见，“健康路上，一个都不能少”。洪明晃表示：“我们编写的《罕见病药物临床试验受试者小宝典》关注罕见病，通过聚焦罕见病药物临床试验和受试者，普及罕见病临床试验的基础知识和相关政策。期望社会各界更多关注罕见病并帮助罕见病患者，共同推动更多罕见病药物的研发与上市。”

　　泰格医药政策法规事务副总裁常建青在书中全面介绍了国家药监局药品审评中心鼓励罕见病药物研发的各项法规和技术指南发布的过程、意义及亮点。例如，为了满足罕见病患者的临床用药需求，国家出台政策加速罕见病药物研发与审评审批。根据《中国新药注册临床试验进展年度报告（2022年）》，罕见病药物临床试验数量逐年增长，2022年达68项。自2018年起，国家药监局建立专门通道，缩短罕见病新药审评审批时限，提升罕见病用药上市数量和速度。截至2022年底，我国已有68个罕见病药物获批上市，其中25个填补了国内治疗用药空白，为罕见病患者带来希望。

　　常建青写到，罕见病药物研发是一项系统工程，离不开包括受试者在内的所有相关参与主体的智慧、付出与推动。希望《罕见病药物临床试验受试者小宝典》能帮助有需要的受试者及公众进一步认识、理解、支持和参与罕见病药物临床试验，在临床试验的参与过程中保护好自己的安全和权益，并最终有望从临床试验中获益。

　　“研发客”主编、临床研究促进公益基金副主编毛冬蕾写到：“我们感受到了众多临床专家对罕见病药物临床试验的热情和奉献。他们用自己的专业知识和经验，为罕见病患者点亮了希望的灯塔。患者和患者组织和他们的家庭，不屈不挠、自强不息的精神，更是让人深受感动。感谢所有为本书付出辛勤劳动的志愿者们，包括支持单位、患者组织、研究医院等，特别是胡丽萍女士。”

　　此外，多位国内罕见病领域的知名专家、临床试验一线的杰出研究人员与管理人员，围绕罕见病的病因探究、分布状况、诊断方法、治疗方案、预后预测及相关药物临床研究的实施细节与监管审评等核心议题，或深情访谈或提笔奋书，记录自己的真知灼见与丰富的实战经验。本书凝聚了众多专家的智慧与心血，不仅具有极高的专业性、权威性，更展现出极强的实用性。

　　《罕见病药物临床试验受试者小宝典》作为继《药物临床试验受试者小宝典》和《肿瘤药物临床试验受试者小宝典》之后的又一力作，再次以科普小册子的形式，为罕见病患者及其家属，以及广大医务人员提供宝贵的参考指南。无论是对于罕见病患者及其家属，还是对于从事临床试验研究的专业人员或管理人员，《罕见病药物临床试验受试者小宝典》都能成为他们迅速掌握罕见病基本概念、诊断方法、治疗方案，以及药物临床试验设计、流程和监管要求的手边书。（毛冬蕾）

(责任编辑：宋莉)