8月份，中美欧批准上市的新药中，中国和美国各批准5款，欧盟批准4款新药上市。

中国批准五款新药上市

8月份，我国共批准5款新药上市。根据Pharmadigger数据库，地罗阿克片和泽美妥司他片为我国企业自主研发的全球范围内首次批准上市的新药。（详见表1）

盐酸阿曲生坦片（商品名：诺锐达）由诺华研发，是用于治疗原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病的非免疫性疗法，也是高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂。作为一种非激素类基础用药，该药可与现有方案联合应用，为疾病的长期管理带来更多可能。该药本次获批主要基于ALIGN研究数据，结果显示，治疗组患者在第6周即可观察到尿总蛋白肌酐比值的下降。该药已于2025年4月在美国获批上市。

地罗阿克片（商品名：轩菲宁）是轩竹生物研发的新一代间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂，通过与ALK激酶结构域内的三磷酸腺苷（ATP）结合位点结合，从而有效抑制ALK蛋白自磷酸化并阻断下游标靶的磷酸化。该药此次获批基于一项与克唑替尼对照治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的Ⅲ期临床试验，结果显示，地罗阿克组患者客观缓解率为86.9%，优于克唑替尼组的81.2%。

注射用德达博妥单抗（商品名：达卓优）是一款TROP2靶向抗体偶联药物（ADC），该药采用第一三共独有的DXd-ADC技术，由人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体通过可裂解四肽连接子与依喜替康衍生的拓扑异构酶I抑制剂（DXd）相连接。该药本次获批基于一项代号为TROPION-Breast01的全球Ⅲ期临床研究，结果显示，德达博妥单抗组患者的中位无进展生存期为6.9个月，显著优于化疗对照组的4.9个月。该药已于2025年1月在美国获批上市。

泽美妥司他片（商品名：艾瑞璟）是恒瑞医药自主研发的一款新型选择性口服EZH2抑制剂，对野生型及突变型EZH2均表现出强抑制作用。EZH2为多梳抑制复合物2的催化亚基，是一种组蛋白甲基转移酶，能够催化组蛋白3赖氨酸27的三甲基化，进而抑制与细胞周期阻滞及分化相关基因的转录。EZH2功能异常与多种肿瘤（包括淋巴瘤和实体瘤）的发生发展相关。该药本次获批基于针对外周T细胞淋巴瘤的关键研究，结果显示，截至2024年12月20日，32.8%患者的EZH2功能异常问题完全缓解，31.3%的患者达到部分缓解。

宗艾替尼片（商品名：圣赫途）是一款口服、不可逆的人类表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶抑制剂。该药今年8月率先在美国获批上市，是勃林格殷格翰与中国生物制药的战略合作产品之一。

美国批准五款新药上市

8月份，美国批准5款新药上市。根据Pharmadigger数据库，5款新药均为全球范围内首次获批。（详见表2）

Dordaviprone hydrochloride（商品名：Modeyso）是Jazz制药通过收购Chimerix公司获得的一款口服、可穿透血脑屏障的小分子药物，其能够同时靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺D2受体（DRD2）。研究显示，DRD2和ClpP在胶质瘤的发生发展中发挥重要作用，其中DRD2在包括胶质母细胞瘤在内的多种肿瘤中过度表达，并与不良预后相关。该药本次获批基于5项临床研究的合并分析，结果显示，50例患者的客观缓解率为22%。值得一提的是，华润三九拥有该药在大中华区的独家开发、生产和商业化权益。

Zongertinib（商品名：Hernexeos）由勃林格殷格翰自主研发，是全球首个获批用于HER2突变晚期NSCLC治疗的口服靶向药。该药本次获批基于Beamion LUNG-1研究，结果显示，在71例既往接受过含铂化疗且未接受HER2靶向酪氨酸激酶抑制剂或ADC治疗的HER2突变晚期NSCLC患者中，约四分之三的患者获得客观缓解，且58%的患者缓解持续时间超过6个月。

Brensocatib（商品名：Brinsupri）是阿斯利康研发的一款口服、可逆的小分子二肽基肽酶1（DPP-1）抑制剂，通过抑制DPP-1阻断嗜中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSP）的活化，从而抑制中性粒细胞介导的炎症反应。2016年，美国Insmed公司与阿斯利康达成协议，获得该药的全球独家开发和商业化权益。该药此次获批主要基于Ⅲ期ASPEN研究的积极结果，该研究共纳入1721例非囊性纤维化支气管扩张症患者（包括41例青少年）。结果显示，10mg和25mg剂量组患者在第52周时的年化肺部恶化发生率均低于安慰剂组。

Donidalorsen（商品名：Dawnzera）是Ionis制药研发的一款反义寡核苷酸配体偶联药物，可阻断导致遗传性血管性水肿（HAE）发作的关键信号通路。该药是全球首个获批的RNA靶向HAE预防疗法，本次获批主要基于一项代号为OASIS-HAE的Ⅲ期临床研究。结果显示，接受每4周1次Donidalorsen皮下注射的患者在24周内月均HAE发作次数较安慰剂组下降81%。

Rilzabrutinib（商品名：Wayrilz）是赛诺菲基于TAILORED COVALENCY技术开发的一款口服、可逆共价型布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，能够选择性抑制BTK并降低脱靶风险。BTK在B细胞及肥大细胞中表达，在多种免疫介导性疾病中起重要作用。该药本次获批基于关键性Ⅲ期临床研究LUNA3的积极数据，该研究共纳入202例持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。结果显示，Rilzabrutinib显著改善了患者的持续血小板水平及相关症状，主要与次要终点均获得满足。

欧盟批准四款新药上市

8月份，欧盟批准4款新药上市。根据Pharmadigger数据库，Dorocubicel为全球范围内首次批准。（详见表3）

Dorocubicel（商品名：Zemcelpro）是Cordex生物研发的冷冻保存的同种异体造血干细胞及祖细胞疗法，用于无合适供体的成人血液恶性肿瘤患者清髓预处理后的异体造血干细胞移植。该药本次获批基于一项Ⅰ/Ⅱ期临床研究及一项Ⅱ期临床研究结果，研究共纳入50例极高危急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病或骨髓增生异常综合征患者，结果显示，这些患者的两年生存率约为67%。

Sargramostim（商品名：IMREPLYS）是Partner制药自赛诺菲引进的一款人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），通过重组DNA技术在酿酒酵母表达系统中生产，能够与造血祖细胞及成熟免疫细胞表面的GM-CSF受体结合，从而激活细胞内信号通路，诱导细胞的增殖、分化与活化。该药本次获批基于3项在全身照射诱导的急性放射病动物模型中完成的充分研究结果。该药最早于2018年在美国获批上市。

Resmetirom（商品名：Rezdiffra）是Madrigal制药开发的一款每日口服、肝脏靶向的甲状腺激素受体β激动剂。该药本次获批基于Ⅲ期MAESTRO-NASH试验的积极结果，结果显示，在第52周时，分别有25.9%与29.9%的80mg、100mg Resmetirom 组患者实现代谢代谢相关脂肪性肝炎（MASH）症状消除且肝纤维化未恶化，而安慰剂组中这一比例为9.7%（p<0.001）。该药已于2024年3月在美国获批上市。

Nirogacestat（商品名：OGSIVEO）是由SpringWorks研发的一款口服γ-分泌酶抑制剂。该药本次获批基于Ⅲ期DeFi试验结果，结果显示，142例进展性纤维瘤成年患者达到无进展生存期改善的主要终点。该药已于2023年11月在美国获批上市。

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次 NDA/BLA 来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：刘思慧)