9月份，中美欧批准上市的新药中，中国批准4款新药上市，美国和欧盟各批准5款。

中国批准四款新药上市

9月份，我国共批准4款新药上市。根据Pharmadigger数据库，其中莫米司特片为我国企业自主研发的全球范围内首次批准上市的新药（详见表1）。

莫米司特片是和美药业研发的一款磷酸二酯酶4（PDE4）小分子抑制剂，具备磷酸二酯酶4B（PDE4B）蛋白表达阻断剂和PDE4抑制剂双重机制。该药本次获批是基于一项在我国开展的针对中度至重度慢性斑块状银屑病成人患者的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，莫米司特组在治疗16周时，银屑病面积与严重程度指数改善至少75%的患者比例高于安慰剂组（53.6%vs.16.0%）。

盐酸菲优拉生片（商品名：菲速乐）是扬子江药业和韩国大熊制药合作开发的一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），能够可逆性阻断分泌胃酸的质子泵，用于治疗反流性食管炎。与传统质子泵抑制剂相比，P-CAB在用药便捷性、夜间酸突破控制等方面具有优势。2021年3月，扬子江药业旗下海尼药业与大熊制药达成协议，获得盐酸菲优拉生片在中国的研发和商业化权益。

替利珠单抗注射液（商品名：特瑞可）是赛诺菲通过收购美国生物制药公司Provention Bio获得的一款靶向CD3的单克隆抗体，其通过与效应T细胞表面的CD3结合，抑制T细胞对胰岛β细胞的攻击，从而保护胰岛β细胞不受破坏。该药已于2022年11月在美国获批上市。

泽卢克布仑钠注射液（商品名：卓倍可）是优时比研发的首个经皮下注射、可自行给药并拥有双重抑制作用的新一代C5补体抑制剂。该药可特异性结合C5，并阻止C5裂解为C5a和C5b，从而防止末端补体复合物C5b-9的生成；同时，该药还可与C5b结构域结合，阻止新生的C5b与C6结合，通过双重作用防止末端攻膜复合物的形成，有效阻止补体级联反应。该药已于2023年10月在美国获批上市。

美国批准五款新药上市

9月份，美国共批准5款新药上市。根据Pharmadigger数据库，5款新药均为全球范围内首次获批（详见表2）。

Elamipretide hydrochloride（商品名：Forzinity）是Stealth生物制药公司研发的肽类化合物，能够穿透细胞膜、靶向线粒体内膜，并可逆性地与心磷脂结合。巴思综合征（Barth Syndrome）是一种极罕见的X连锁遗传性线粒体疾病，患者因参与线粒体心磷脂最终重塑步骤的酰基转移酶发生突变，出现心脏异常、运动不耐受、肌无力、严重疲劳及心力衰竭等症状。该药本次获批基于一项Ⅱ/Ⅲ期临床研究。研究人员将接受168周Elamipretide hydrochloride治疗的巴思综合征患者与自然病程患者进行了对照研究。结果显示，与对照组相比，治疗组患者心功能明显改善，左心室搏出量提升超过40%；同时，患者多项诊断性生物标志物得到改善，6分钟步行测试和肌力较基线均有提升。

Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa（商品名：Keytruda Qlex）是默沙东研发的一款皮下注射剂，该药将Pembrolizumab与Alteogen公司开发的透明质酸酶变体Berahyaluronidase alfa结合，旨在提升给药便捷性。自2014年首次获美国食品药品管理局（FDA）批准治疗晚期黑色素瘤以来，Pembrolizumab已被批准用于至少16种癌种及不限癌种的适应证。Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa本次获批主要基于一项代号为MK-3475A-D77的Ⅲ期临床研究。研究结果显示，在晚期非小细胞肺癌患者中，与静脉输注Pembrolizumab相比，Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa在无进展生存期与总生存期方面未见显著差异。

Paltusotine hydrochloride（商品名：Paltusotine）是Crinetics制药公司研发的一种每日1次口服的非肽类、偏向性生长抑素受体2型（SST2）激动剂。相较其他SST受体亚型，Paltusotine hydrochloride对SST2的选择性超过4000倍，或可降低脱靶风险。该药本次获批主要基于PATHFNDR-1与PATHFNDR-2两项Ⅲ期临床试验。此两项试验分别评估了该药在既往接受过治疗与未接受药物治疗的成人肢端肥大症患者中的安全性与有效性。结果显示，Paltusotine hydrochloride起效迅速，能实现稳定的生化控制并具有持久疗效，患者的相关体征与症状亦获得改善。

Imlunestrant tosylate（商品名：Inluriyo）是礼来研发的一款口服雌激素受体拮抗剂，可持续抑制雌激素受体活性，包括存在ESR1突变的肿瘤。该药本次获批基于一项Ⅲ期EMBER-3研究。研究结果显示，Imlunestrant tosylate组患者的中位无进展生存期为5.5个月，优于标准内分泌治疗组的3.8个月，且疾病进展或死亡风险降低了38%。

Remibrutinib（商品名：Rhapsido）是诺华研发的一款高选择性口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，其可阻断BTK信号通路，抑制导致瘙痒性风团和肿胀的组胺释放。该药本次获批主要基于REMIX-1和REMIX-2两项Ⅲ期临床试验。试验结果显示，与安慰剂相比，Remibrutinib在第12周时于瘙痒严重程度等关键评分的基线变化方面显示出优势。

欧盟批准五款新药上市

9月份，欧盟批准5款新药上市。根据Pharmadigger数据库，均非全球范围内首次批准上市（详见表3）。

Donanemab（商品名：Kisunla）是礼来研发的一种每月输注1次的靶向β淀粉样蛋白的单克隆抗体，能特异性地结合淀粉样斑块，并通过小胶质细胞介导的吞噬作用帮助清除这些斑块，从而延缓阿尔茨海默病（AD）进展。该药已于2024年7月在美国获批上市。

Sebetralstat（商品名：Ekterly）是KalVista制药公司研发的新型口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。该药主要通过抑制因C1INH突变导致的PKK-激肽系统过度激活，来减少全身组织肿胀的发生。该药已于2025年7月在美国获批上市。

Vimseltinib（商品名：Romvimza）是Deciphera制药公司研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，可选择性和强效抑制集落刺激因子1受体，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。该药已于2025年2月在美国获批上市。

Olezarsen（商品名：Tryngolza）是Ionis制药公司研发的一种RNA靶向药物，通过降低肝脏产生的载脂蛋白C-Ⅲ来调节甘油三酯代谢。该药已于2024年12月在美国获批上市。

Zuranolone（商品名：Zurzuvae）是渤健研发的一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸(GABA) A受体正调节剂，可以作为一种类固醇与大脑内的GABA受体结合，重置抑郁症患者释放的神经递质。该药最早于2023年8月在美国获批上市。

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：刘思慧)