中国食品药品网讯（记者张一）近日，国家药监局药品审评中心发布了《罕见病用化学药物药学研究指导原则》（以下简称《指导原则》），旨在加大对罕见病药物研发的支持力度，进一步完善罕见病药物技术指导原则体系，鼓励和加速推动罕见病药物研发上市。《指导原则》适用于已纳入我国罕见病药物管理的化学药品的上市申请。

　　《指导原则》阐述总体考虑，建议罕见病药物的药学研究参考ICH等国际通行指导原则，并符合现行药学研究技术要求，特别是对于涉及工艺复杂和质控难度大的原料药、复杂制剂和/或复杂药械组合产品等。《指导原则》明确，为鼓励和加速推动罕见病药物研发上市，在确保药品质量可控的前提下，基于风险控制的理念，在生产批量、工艺验证、稳定性数据提交、注册检验等方面可以进行特殊考量。

　　《指导原则》重点从临床试验期间的药学考虑、生产批量、工艺验证和稳定性研究四个方面介绍药学研究考量。例如指出，罕见病药物多采用药品加快上市注册程序，部分情形下Ⅱ期临床试验可能作为关键临床试验，临床试验期间的药学变更可能会引入质量风险，需全面审慎地评估变更引入的质量风险并开展相关研究，申请人应充分考虑药学研究与临床开发进程及上市申报计划相统一，并科学制定药学研究计划。对于生产批量，《指导原则》表示，申请人可以根据罕见病药物特点以及未来商业化需求拟定合适的制剂生产批量，如不符合常规制剂批量要求，建议在关键临床前与药品监管机构沟通生产批量问题。

　　关于注册检验，《指导原则》指出，结合罕见病药物特点，罕见病用药品注册检验批次可由3批减为1批，每批次用量可从全项检验用量的3倍减为2倍。对于制剂涉及多个原料药生产商的情形，建议采用每个生产商的原料药各生产1批制剂开展注册检验。

　　《指导原则》建议申请人在罕见病药物研发过程中关键阶段（如关键临床试验前）或就关键问题（如起始原料指定、杂质控制研究、生产批量、临床试验期间变更、稳定性数据提交计划等）提出沟通交流，以推进罕见病药物药学研发进程。

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