中国食品药品网讯（记者落楠） 2月28日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）就罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）相关工作文件公开征求意见。据悉，该试点计划的核心目的在于鼓励创新药在临床治疗需求迫切的罕见疾病领域进行研发，关注并探讨解决源头性创新罕见疾病药物研发过程中的科学问题。

　　大多数罕见疾病尚无有效治疗药物。2024年，药审中心启动了以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”），积累了自然病史研究等多种研究方法的实践经验。为进一步满足患者急迫的治疗需求，激发罕见疾病药物领域的研发热情与活力，破解研发难题，转化实践经验，药审中心计划开展“关爱计划-延伸”试点计划。

　　“关爱计划-延伸”试点计划的核心内容，是在罕见疾病药物研发早期（关键临床试验前），由申请人通过沟通交流途径递交罕见疾病创新药物临床研发实施框架，与药审中心就该适应证的开发计划进行讨论。当品种被纳入试点计划后，随着临床研发的推进，实施框架中的相关内容将不断完善；实施框架将成为该品种罕见疾病适应证的临床研发档案，便于在整个研发过程中及时高效地与药审中心开展沟通交流。

　　公开征求意见内容包括“关爱计划-延伸”试点计划的申报指南和实施框架。申报指南提出，申请“关爱计划-延伸”试点计划的品种需同时满足三方面条件。一是拟开发的适应证为罕见疾病。罕见疾病包括《罕见病目录》中列举的疾病（或所包含的亚型）；如所开发的罕见疾病适应证未被包含在《罕见病目录》中，申请人应提供充分的数据表明其发病率/患病率极低，具有临床治疗急需性。二是具有较强创新性。具体包括首创新药，或在境内尚无药物获批拟开发的罕见疾病适应证，或与现有治疗手段相比具有明显临床优势。三是对目标罕见疾病适应证的开发尚处于临床研发阶段。申请加入试点计划的品种在目标罕见疾病适应证领域尚未推进至关键研究阶段，且境内外无同类产品（相同作用机制及相同靶点）获批目标罕见疾病适应证（注：“境外”特指美国、欧盟及日本）。

　　据悉，“关爱计划-延伸”试点计划不设名额限制，招募期为5年。纳入试点计划品种的管理路径按照现行法规和工作程序实施。药审中心将对纳入试点计划的品种进行跟踪随访，并在研发期间与申请人保持密切沟通交流。

(责任编辑：宋莉)