2月份，中美欧共批准12款新药上市。

　　我国批准3款新药上市 1款为口服新冠肺炎治疗药物

　　我国批准3款新药上市，分别为乌帕替尼缓释片、奈玛特韦片/利托那韦片（商品名为Paxlovid）、艾伏尼布片（详见表1）。

　　艾伯维的乌帕替尼缓释片是一种每日可口服一次的高选择性JAK1抑制剂。今年1月份，其特应性皮炎适应症获美国食品药品管理局（FDA）批准，近日该项适应症也在我国获批。在此之前，该药已经在美国被批准用于治疗对甲氨蝶呤反应不足或不耐受的中重度活动性类风湿关节炎成人患者和银屑病关节炎患者。

　　奈玛特韦片/利托那韦片（商品名为Paxlovid）是辉瑞研发的由两种抗病毒药物奈玛特韦和利托那韦组合而成的复方制剂，用于治疗成人伴有进展为重症高风险因素的轻至中度新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者，例如伴有高龄、慢性肾脏疾病、糖尿病、心血管疾病、慢性肺病等重症高风险因素的患者。其中，奈玛特韦是一种新冠病毒3CL蛋白酶抑制剂，能通过阻断3CL蛋白酶的活性，破坏新冠病毒后续RNA复制过程；另一种成分利托那韦有助于缓解奈玛特韦的代谢或分解，使其在体内的有效浓度能够维持较长时间，以持续表达其抗病毒活性，增强疗效。

　　艾伏尼布片是基石药业引进的一款“firstin-cl ass”（同类首创）IDH1抑制剂，本次在我国获批的适应症为复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。

　　在AML患者中，约有6%~10%可检查到IDH1突变，突变的IDH1酶会导致D-2-羟基戊二酸（D-2-HG）水平上调，阻断正常的造血干细胞分化，进而加快急性白血病的发展速度。这是AML发生和发展的机制之一。因此，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。该药此次获批基于一项名为CS3010-101的临床研究，结果显示，艾伏尼布在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中表现出血液学缓解及良好的耐受性。

　　美国批准3款新药上市 均为全球首次获批

　　2月份，美国批准3款新药上市（详见表2）。根据Pharmadigger数据库数据，这3款产品均为全球首次获批。

　　Sutimlimab（商品名为Enjaymo）是美国FDA批准的首款用于治疗冷凝集素病（CAD）的补体C1s抗体。该药曾获美国FDA授予突破性疗法认定和优先审评资格。2020年11月，赛诺菲补体C1s抗体Sut imlimab用于治疗冷凝集素病的上市申请收到美国FDA的完全回复函（CRL）。在CRL中，美国FDA指出，在对该药负责制造的第三方设施进行批准前检查时发现了某些缺陷，没有发现与申请相关的临床或安全性缺陷。时隔一年有余，Sutimlimab终于获得美国FDA批准上市。

　　Mitapivat（商品名为Pyrukynd）是一款“first-in-class”口服丙酮酸激酶受体（PKR）激活剂，对野生型（正常型）和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提升血红细胞的健康水平。这是首个用于丙酮酸激酶（PK）缺乏的疾病修饰疗法。

　　Pacritinib（商品名为Vonjo）是一款新型的口服激酶抑制剂，能特异性抑制JAK2、IRAK1、CSF1R，不抑制JAK1，可以避免抑制JAK1带来的潜在副作用。

　　欧盟批准6款新药上市 均非全球首次批准

　　2月份，欧盟批准6款新药上市，均非全球首次批准的新药（详见表3）。

　　辉瑞有两款产品获批，分别为Somatrogon、20价肺炎球菌结合疫苗（PCV20）。Somatrogon被批准用于生长激素缺乏症儿童患者。生长激素缺乏症是一种罕见病，由垂体分泌的生长激素不足引起。Somatrogon是一种长效人生长激素，为生长激素缺乏症儿童患者提供了更多治疗选择。

(责任编辑：李硕)