近年来，再生医学发展迅速，相关产品研发和申报数量日益增多。2018年起，再生医学与组织工程等新兴医疗产品的审批注册监管正式列入国家药品监管局的职能范围。由于再生医学与组织工程医疗产品具有多样性和复杂性等特点，其制造工艺通常极为复杂，因此，监管面临诸多挑战。

　　再生医学与组织工程医疗产品广泛采用新技术、新材料，如何充分评价产品的安全有效性是一大难点，也是影响再生医学研究成果转化的瓶颈因素。2016年，原国家食品药品监管总局相关人员赴国家人体组织功能重建工程技术研究中心调研，提出对于符合创新或优先审批条件的再生医学产品，可以通过审批“绿色通道”加快上市，并希望通过各方共同努力，让中国的创新成果首先在中国转化，在中国诞生更多“全球新”。

　　针对再生医学与组织工程医疗产品的特殊性，监管机构可多部门协作，并依托我国科研、临床等机构在再生医学研究领域的力量和优势，建立研发、生产、注册审评和上市后监管等各个阶段的沟通交流渠道，合力促进我国再生医学研究成果转化，保障此类产品的安全有效性。

　　加强部门协作

　　再生医学是研究促进组织再生或自我修复的学科，再生医学与组织工程医疗产品涉及跨多个学科的融合科学。在技术审评中，现有审评人员的专业均难以涵盖该产品涉及的所有专业领域。2018年起，我国再生医学与组织工程等新兴医疗产品的审评工作分别由药品审评中心和医疗器械技术审评中心承担该类产品涉及药品部分和涉及医疗器械部分的审评工作。

　　在以往的工作中，国家药品监管部门的多个部门协作，调研了药品和医疗器械在各个监管环节的差异，出台了《关于药械组合产品注册有关事宜的通告》，明确了药械组合产品联合审评的流程和协作模式，加强了药品审评中心和医疗器械技术审评中心在组合产品联合审评中的协作。此外，还启动了多部门合作的药械组合产品政策研究工作，2015年开展了组合产品有关管理政策研究课题，调研组合产品在生产、检测、注册、流通、使用等各环节存在的问题，企业以及检验部门、审评部门、监管部门执行《关于药械组合产品注册有关事宜的通告》过程中遇到的问题，结合新法规和组合产品发展形势，为修订组合产品相关管理政策提出了建议；2018年开展了药械组合产品属性界定研究工作。

　　在后续工作中，国家药品监管部门围绕如何有效利用技术审评部门现有审评资源，加强和完善药品、医疗器械审评中心之间相关专业审评人员的联合审评机制，建立审评部门与技术支撑部门的协作机制，提出监管科学研究重大项目建议，整合现有资源，构建科学的组合产品评价体系，以更好地评价再生医学与组织工程医疗产品的安全有效性。

　　加快标准制定

　　产品相关文件、标准、注册技术指导原则对于相应产品的注册申报和监管，具有重要的指导意义。早在2007年，国家药品监管部门就发布了《组织工程医疗产品研究及申报相关要求》，阐明了组织工程医疗产品的定义和研究、申报资料要求。

　　近年来，国家药品监管部门陆续出台了多项与再生医学与组织工程医疗产品相关的文件、标准和指导原则等。如：与原国家卫生计生委联合发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》等文件；组织制定了《组织工程医疗产品》系列标准（YY/T0606）、《组织工程医疗器械产品海藻酸盐凝胶固定或微囊化指南》系列标准等相关标准；发布了《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》《人基因治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》等相关指导原则。

　　值得关注的是，由于再生医学与组织工程医疗产品（特别是创新型产品）尚缺乏成熟的数据和监管经验，因此制定和完善相应产品的标准、指导原则具有难度。建议在加快制定该类产品相关标准、指导原则的同时，对于出台相关标准、指导原则时机尚不成熟的产品和常见的共性问题，可通过技术审评要求、审评论坛、共性问题问答等方式予以指导。

　　开发新工具方法

　　对于再生医学产品来说，看似微不足道的制造变更，也可能会对产品特性造成巨大且不可预测的影响。临床前研究中，可能无法建立合适的动物模型，即便建立了相应的动物模型，由于动物模型与人的种属上差异（如免疫学上的差异等），也可能会限制临床前动物研究对论证产品安全有效性的可靠性。临床试验同样面临挑战，如临床试验中如何区分产品本身、临床护理、手术技术等因素产生的临床效应等。

　　因此，对于该类新兴医疗产品的审评，需不断跟踪研究其学科发展情况和国际监管动态，从审评角度研究亟须解决的监管科学关键问题，整合现有资源，开发新的工具、标准和方法来科学评价其安全有效性，更好地把握和平衡产品的风险和收益。国家药品监管局相关负责人出席2018年全国再生医学材料大会时表示，国家药监局将持续加强政策支持力度，不断开发新的监管工具和监管方法，推动优质产品开发上市。

　　综上所述，将再生医学具有前景的研究成果转化为医疗产品，目前在产品的研发、生产、临床前研究、临床试验、上市后监管等诸多环节都存在挑战。保障产品的安全性和有效性，是监管机构的责任和义务，监管机构对于该类产品的监管理念和技术审评要求也在不断完善中。（作者：医疗器械技术审评中心 田佳鑫 王永清 许伟）

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