决定申请的可立卷性

　　审评部门预期所有新药申请/生物制品申请在提交时都是完整的，通过立卷审评，来确定申请的可立卷性。如果决定立卷，即开始更进一步的实质性审查。

　　（一）立卷审评

　　立卷审评的目标是确定从表面上看，申请资料的完整性是否足以支撑起实质性审评。

　　1.启动立卷审评

　　根据收到的申请，审评员对需自己审评的部分进行预审，并对申办者拟定的标签内容进行初步审查，研究数据卷宗的结构，对申请资料进行概览式评估。

　　2.确证立卷审评中的问题

　　在立卷审评期间，审评员对实质性的缺陷或问题加以确证，指出申请中不完备的内容，有必要在审评过程中予以特别关注。立卷审评中的问题有别于申请中的缺失，可能导致审评机构做出拒绝立卷的决定。

　　3.解决可能的可立卷性问题

　　如果审评团队成员在立卷审评期间确证出任何可能的立卷问题，将在立卷会议上，或者立卷会议前，通知审评团队的其他成员。对于每个立卷问题，审评团队将决定是否要求申请人回应。对于特定问题，在与申请人讨论前，可能需要咨询审评部门主任，必要时需咨询药品审评办公室主任。

　　有可能纠正的缺陷包括：①资料电子导航出现的问题；②对资格禁入声明的不正确表述；③儿科豁免或延期请求以及儿科数据的遗漏；④356h表格的不完备或遗漏；⑤数据的遗漏；⑥财务披露声明的不完备；⑦相关报告的不完备。

　　4.确证可能的标签问题

　　标签审评过程起于受理申请之日。审评团队的每个成员都会对拟议的标签进行审评，以确证申请人所宣称的疗效与安全性以及其他明显的缺陷，并在立卷沟通函（第74日函）中告知申请者。此外，监管项目经理将审评标签是否符合《患者标签规则》及美国药品审评和研究中心发布的相关标签指南。

　　5.识别可能的风险评估和减低策略问题

　　由适当的监控和流行病学办公室员工审评与申请一起提交的风险评估和减低策略，以识别其中可能的缺陷。

　　（二）立卷会议

　　标准审评的立卷会议在收到申请材料后的第45日举行，优先审评的立卷会议在收到申请材料后的第30日举行。立卷会议有3个目标：①确定可立卷性；②确证审评中的重要问题，包括标签的缺失、风险评估和减低策略的缺陷，用于收到申请材料后第74日发出的立卷沟通函；③确定最终审评类别，是进行标准审评还是优先审评。

　　1.会议日程

　　会前，将立卷会议日程提供给团队成员；跨学科团队主管担任会议主席；监管项目经理负责将会议文件归档，并作为监管立卷审评的一部分；参加会议的团队成员形成自己的立卷审评意见，撰写各自学科部分的摘要，指出可能存在的问题。

　　2.立卷决定

　　授权签字人负责做出最终立卷决定。主要有以下3种可能的决定：

　　（1）立卷如果没有重要的数据遗漏或其他已确定的主要缺陷，该申请是可立卷的，但可以要求申请人对某些次要部分加以修正。

　　（2）可能拒绝立卷如果申请有看上去可修正的缺陷，审评团队会与申请人一起修正这些缺陷。如果能解决这些缺陷，可以立卷，否则不能立卷。

　　（3）拒绝立卷如果申请资料在形式上不完整，且很难纠正申请资料的缺陷，审评部门将出具拒绝立卷决定。

　　做出拒绝立卷的决定，将终结审评程序。申请人可以选择在纠正缺陷后，再次提交新药申请或生物制品申请，并会被认为是新的原始申请。

　　3.确定审评类型

　　新药办公室主任确定审评类型，即对申请适用标准审评还是优先审评。

　　4.立卷沟通

　　如果对申请加以立卷，监管项目经理将在收到申请的第60日，就优先的新药申请和所有生物制品申请发出立卷通知函，通知申请人适用优先审评；或在收到申请的第74日，准备一份立卷沟通函，通知申请人适用标准审评，同时说明申请材料中的缺失、立卷审评问题和最终立卷认定。（摘编自《美国药品审评制度研究》中国医药科技出版社出版 袁林 著）

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