近日，美国FDA批准asparaginase erwinia chrysanthemi (recombinant)-rywn) (Rylaze, Jazz Pharmaceuticals, Inc.)作为多药化疗方案的组成部分，用于治疗对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的1个月及以上儿童患者和已发展为急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的成人患者。

美国每年约有5700名患者发生ALL，其中约一半是儿童。据估计，有20%的患者对标准的大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏，临床治疗上需要该类患者身体可以耐受的替代品。根据FDA的说法，全球多年来一直缺乏该病的替代疗法，Rylaze是FDA批准的首款药物。该申请获得了快速通道和孤儿药认定。 

Rylaze的获批是基于一项代号为JZP458-201(NCT04145531)的开放标签、多队列、多中心试验，该试验在102名对大肠杆菌衍生的天冬酰胺酶过敏的ALL或LBL患者中进行。患者年龄范围为1至24岁，中位年龄为10岁。作为多药化疗方案的一个组成部分，患者以不同剂量肌肉注射Rylaze。

试验主要衡量的指标是患者是否达到并保持了一定水平的天冬酰胺酶活性。试验结果显示，每48小时肌肉注射25毫克/平方米的推荐剂量后，94%的患者中实现了目标水平的天冬酰胺酶活性。

该药最常见的不良反应（发生率 > 20%）是肝功能异常、恶心、肌肉骨骼疼痛、疲劳、感染、头痛、发热、药物过敏、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、口腔炎、出血和高血糖。（刘思慧编译）

来源：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-asparaginase-erwinia-chrysanthemi-recombinant-leukemia-and-lymphoma

(责任编辑：刘思慧)