Saphnelo(anifrolumab)

7月30日，阿斯利康的I型干扰素受体拮抗剂获得了FDA批准，用于中重度系统性红斑狼疮（SLE）治疗。三项针对中重度红斑狼疮患者（系统性红斑狼疮疾病活动度评分大于6分）设计的随机双盲性临床试验证明了本品的疗效，经过52周的治疗，试验一（NCT01438489）、试验二（NCT02446912）和试验三（NCT02446899）中，本品治疗组大不列颠群岛狼疮评估组指数（BILAG）应答率依次为54.6%、47.1%和47.8%，而对应的安慰剂组仅分别为25.8%、30.2%和31.5%；SLE应答指数（SRI-4）应答率依次为62.8%、49.0%和55.5%，而对应的安慰剂组仅分别为38.8%、43.0%和37.3%，三项试验均达到预设的治疗终点。SLE是一种常见的免疫性疾病，大部分西方国家患病率在万分之三到万分之五之间，但是SLE特效治疗手段缺乏，60年来仅有本品和belimumab获批用于SLE治疗，EVP预测其2026年的销售额可达4.88亿美元。

Bylvay(odevixibat)

7月20日，FDA批准了Albireo公司的可逆性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，用于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）引发的瘙痒治疗。PFIC是一种基因突变所致胆汁分泌或排泄障碍所形成的综合征，以皮肤严重瘙痒为特征，是一种罕见病。一项随机双盲，为期24周的临床试验（NCT03566238）验证了本品的疗效。62名1型或2型PFIC儿童患者加入了试验，并分别接受安慰剂（n=20）、低剂量Bylvay（n=23）和高剂量Bylvay（n=19）治疗，结果显示三个治疗组抓伤程度评分为0分（无抓伤）或1分（轻微抓伤）的患者比例依次为13.2%、35.4%和30.1%。PFIC是一种罕见的遗传病，在儿科胆汁淤积症患者中，10%-15%是由PFIC引起的。本品是首个获批用于PFIC的IBAT抑制剂，EVP预测其2026年的销售额可达2.99亿美元。

Rezurock(belumosudil)

7月16日，Kadmon Holdings的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶（ROCK2）抑制剂获FDA批准，用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)三线治疗。在一项开放标签的临床试验（NCT0364048）中，65名既往经历过2-5线治疗的cGVHD患者接受了本品治疗，在第7个疗程的第一天，总缓解率为75%，其中部分缓解率和完全缓解率分别为69%和6%。cGVHD是造血干细胞移植（HSCT）后常见而致命的并发症，发生率为30%-70%，cGVHD是移植免疫细胞攻击器官引发的综合征，可导致各个组织纤维化。据文献报道，北美约有2.2万名HSCT长期幸存者，本品的潜在患者群可达万人，EVP预测其2026年的销售额可达8.63亿美元。

Fexinidazole（Fexinidazole）

7月16日，FDA还批准了赛诺菲的口服硝基咪唑类抗生素，用于一期和二期冈比亚布氏锥虫所致的非洲锥虫病治疗。在一项开放标签的临床试验（NCT01685827）中，394名一期或二期非洲锥虫病患者按2:1的比例分别接受本品或硝呋莫司联合依氟鸟氨酸治疗，18个月后，意向治疗人群（ITT）的治疗成功率分别为91.2%和97.6%。非洲锥虫病又称为非洲睡眠病或嗜睡性脑炎，是一种非常常见的寄生虫感染，部分流行地区患病率高达八成，现有药物治愈率低，不良反应大。本品的获批，将为非洲患者带来新的治疗选择。尽管本品的市场难以预期，但赛诺菲因为本品得到了一张宝贵的优先审评券，因此对赛诺菲而言，已经稳赚不赔。

Kerendia(finerenone)

7月9日，拜耳的非甾体选择性盐皮质激素受体拮抗剂喜获批准，用于降低糖尿病所致慢性肾脏病（CKD）患者的eGFR（肾小球滤过率估值）持续下降、终末期肾病和心血管死亡与住院风险。在一项名为FIDELIO-DKD的大规模临床试验中，5674名患者分别接受本品或安慰剂治疗，中位随访期达2.6年，结果显示本品治疗组出现肾衰、eGFR持续下降超过40%或肾死亡的患者比例为17.8%，而安慰剂组为21.1%，达到主要终点。心血管风险方面，本品治疗组出现心血管病死亡、非致命性心梗、中风或心衰住院的患者比例为13.0%，而安慰剂组为14.8%，亦达到了次要终点。由于CKD患者众多，本品的疗效突出，市场潜力巨大，EVP预测其2026年的销售额可达8.96亿美元。

Brexafemme(ibrexafungerp)

6月1日，FDA批准了Scynexis公司的新型抗真菌药，用于治疗患有外阴阴道念珠菌病(VVC)的成年女性和初潮后女童。两项设计相似的随机双盲试验证实了本品的疗效，其中试验一（NCT03734991）调整的意向治疗人群（MITT）由190名接受本品治疗和100名接受安慰剂的VVC的非妊娠初潮女性组成，试验二则由（NCT03987620）189名接受本品治疗和89名接受安慰剂的女性组成，疗效评估指标为8-14天治疗访视（TOC）和21-29天后期随访中的完全临床应答（症状完全消退）和念珠菌培养结果阴性评估结果。试验一中，本品治疗组TOC中临床完全应答率、后期随访中的临床完全应答率、念珠菌培养阴性率分别为50.0%、59.5%和59.5%，而安慰剂组分别为28.0%、44.0%和19.0%，达到了预设的治疗终点。试验二的结果与试验一类似，治疗组TOC中临床完全应答率、后期随访中的临床完全应答率、念珠菌培养阴性率分别为63.5%、72.5%和58.7%，而安慰剂组分别为44.9%、49.4%和29.2%，也同样达到了预设的治疗终点。由于局部抗真菌药产品销售额鲜有超过10亿美元，EVP预测本品在2026年的销售额可达3.02亿美元。

Aduhelm (aducanumab)

6月7日，FDA加速批准渤健和卫材共同开发的β淀粉样蛋白抗体，用于阿尔茨海默病（AD）治疗。为了获得FDA的批准，本品开展了三项随机双盲的临床试验，其中两项试验入组患者均为3-4级AD患者，在随机接受本品低剂量、高剂量和安慰剂治疗18个月后，再导入剂量双盲的长期治疗试验。获得结果的试验一（NCT 02484547）有1638名患者参与，入组后1:1:1接受了本品低剂量、高剂量和安慰剂治疗，其中488名患者接受了β淀粉样蛋白PET检测，结果显示本品两个治疗组相比安慰剂组的β淀粉样蛋白斑块数均相比安慰剂组下降。另外标记物检测结果显示，本品高剂量治疗组β淀粉样蛋白PET复合标准化摄取值、PET Centiloid值、CSF p-Tau蛋白和CSF t-Tau蛋白浓度分别相比基线下降0.264pg/ml、60.8pg/ml、13.19pg/ml和102.51pg/ml，而安慰剂组依次上升0.014pg/ml、上升3.4pg/ml、下降2.24pg/ml和下降33.26pg/ml，相比安慰剂组，本品治疗组临床痴呆评分显著下降，达到主要终点。除了试验一，试验三（NCT01677572）也得到类似的结果。AD是公认的潜在大市场，治疗需求巨大，本品是近20年来FDA唯一批准的新机制药物，尽管疗效仍存争议，但EVP预测其2026年的销售额可达39.07亿美元。

Rylaze（asparaginaseerwinia chrysanthemi）

6月30日，FDA批准了Jazz pharma的菊欧文氏菌重组门冬酰胺酶，用于大肠杆菌门冬酰胺酶过敏的儿童和成人急性淋巴细胞白血病（ALL）或淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）治疗。在一项开放标签、多队列的临床试验（NCT04145531）中，102名患者接受了本品治疗，疗效的确定是达到和维持最低点血清门冬酰胺酶活性 (NSAA) 高于0.1 U/mL水平的患者比例，结果显示，在给予本品后48小时NSAA ≥ 0.1 U/mL的患者比例为93.6%。肿瘤细胞不能合成氨基酸门冬酰胺，只能依赖宿主细胞提供，门冬酰胺酶可降解门冬酰胺，使肿瘤细胞缺乏门冬酰胺而生长受限。门冬酰胺酶是ALL的一线疗法，但已经有多个门冬酰胺酶获批上市，而且本品仅用于肠杆菌门冬酰胺酶过敏的患者，市场潜力有限，EVP预测其2026年的销售额为0.33亿美元。

Empaveli(pegcetacoplan)

Apellis pharms的补体C3抑制剂在5月14日获得FDA批准，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者治疗。FDA批准本品是基于一项开放标签、活性对照的临床试验（NCT03500549）结果。入组患者经过10周的导入期后，1:1分别接受本品或依库珠单抗治疗16周，疗效评价指标为第16周血红蛋白浓度相较基线值的变化，补充疗效评价指标为治疗期间无需输血的患者比例（避免输血率）。结果显示，本品治疗组（n=41）第16周血红蛋白浓度相较基线平均增加2.37 g/dL，而依库珠单抗治疗组（n=39）则下降了1.47g/dL，避免输血率方面，本品治疗组相比基线值下降136%，而依库珠单抗组则相比基线上升了28%。EVP预测其2026年的销售额可达3.09亿美元。

(责任编辑：刘思慧)