中国食品药品网讯 近日，国家药监局药审中心对《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）公开征求意见。

　　疾病自然史是指在未做干预的情况下，疾病从发生到进展，直至稳定、痊愈或者恶化并导致个体死亡或永久性功能丧失的预后和转归全过程。对疾病自然史的深入研究和全面了解，是人类认识疾病，并对疾病进行诊断、治疗以及开展药物研发的基础。罕见疾病由于其发病率和患病率极低，临床医生对疾病的认知普遍不足，开展罕见疾病的疾病自然史研究存在诸多困难，因此，我国很多种类的罕见疾病缺乏可靠的疾病自然史研究数据。

　　近年来，随着医药行业对罕见疾病治疗药物研发热情不断增加，罕见疾病的疾病自然史研究显得尤为重要。《征求意见稿》旨在结合我国罕见疾病研究现状，提出符合我国国情的罕见疾病药物开发中疾病自然史研究的考虑要点。

　　《征求意见稿》介绍了疾病自然史研究定义，强调了疾病自然史研究预先的计划性。《征求意见稿》指出，疾病注册登记系统是获得疾病自然史研究数据的常用平台，但两者并不完全等同，良好设计的疾病自然史研究可以通过可靠的疾病注册登记系统予以有效实施，反之，良好实施的疾病自然史研究也有助于提升注册登记系统平台数据的稳健性。《征求意见稿》同时系统介绍了疾病自然史研究的应用场景、疾病自然史研究模式以及疾病自然史研究的实施。（闫若瑜）

(责任编辑：张可欣)