2024年9月中美欧批准上市的新药中，中国批准上市的新药数量最多。在我国批准上市的7款新药中，有3款为全球范围内首次获批上市，且为我国企业自主研发的新药。

中国批准七款新药上市

9月份，我国批准了7款新药上市。根据Pharmadigger数据库，司普奇拜单抗、艾帕洛利托沃瑞利单抗、伊努西单抗为全球范围内首次获批的新药，且均为我国企业自主研发。

泊那替尼（商品名：英可欣）是大冢制药研发的一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂。Bcr-Abl在慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）中均有异常表达。泊那替尼最初由Ariad Pharmaceuticals研发，2014年12月，大冢制药与Ariad公司达成合作，获得了在主要亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权利。一项名为PACE的Ⅱ期试验结果显示，泊那替尼对于伴既往酪氨酸激酶抑制剂耐药和（或）Bcr-Abl T315I突变的各分期CML及Ph+ALL患者均具有良好的长期疗效。该药此前已于2012年12月在美国获批上市。

注射用A型肉毒毒素（商品名：达希斐）是复星医药从Revance公司引进的药物活性成分为Daxibotulinumtoxin A的肉毒杆菌毒素。该产品通过阻断神经冲动，暂时抑制造成皱纹的肌肉运动，并且具有持久的活性，中位疗效持续时间达到6个月。 2018年12月，复星医药与Revance公司签署许可协议，从而获得达希斐在中国的独家使用、商业化等权利许可。该药此前已于2022年9月获美国FDA批准上市。

司普奇拜单抗（商品名：康悦达）是康诺亚生物自主研发的一种针对白介素4Rα（IL-4Rα）的高亲和力的人源化抗体，通过靶向IL-4Rα，可双重阻断IL-4及IL-13的信号传导，从而抑制炎症反应，用于中重度哮喘、特应性皮炎等适应证。该药本次获批是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究（CM310AD005）。研究结果显示，司普奇拜单抗组治疗16周时，达到湿疹面积和严重程度指数较基线改善至少75%（EASI-75）的受试者比例为66.9%，达到IGA评分为0或1分（即皮损完全清除或基本清除）且较基线下降≥2分的受试者比例为44.2%，均优于安慰剂组。2021年3月，石药集团与康诺亚达成合作，获得司普奇拜单抗在中国针对中重度哮喘和慢性阻塞性肺病等呼吸系统疾病进行开发和商业化的权益。目前司普奇拜单抗还有两个适应证已报上市，分别为慢性鼻窦炎伴鼻息肉和季节性过敏性鼻炎。

磷酸奥唑司他片(商品名：适锐飒)是Recor dati公司从诺华收购全球开发权益的一种新型口服皮质醇合成抑制剂。该药可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。内源性库欣综合征常见的并发症包括高血压、糖尿病、骨质疏松、代谢综合征，大多数患者死于心脑血管疾病或严重感染。在一项纳入了内源性库欣综合征患者的试验中，在接受治疗24周之后，接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。该药此前已于2020年1月在欧盟获批上市。

艾帕洛利托沃瑞利单抗（商品名：齐倍安）是齐鲁制药通过自主研发的MabPair技术平台研发的一款双功能组合抗体，由靶向PD-1的抗体艾帕洛利单抗及靶向CTLA-4的抗体托沃瑞利单抗组成。该药既有同时阻断PD-1和CTLA-4的协同作用机制，又降低了CTLA-4抗体产生的毒性。该药本次获批基于一项单臂Ⅱ期临床试验。试验结果显示，纳入一线含铂化疗±贝伐珠单抗失败且未接受过免疫治疗的复发/转移宫颈癌患者、中位随访时间为11个月时，有约1/3的患者达到独立影像委员会评价的客观缓解，中位无进展生存期为5.4个月。

伊努西单抗（商品名：伊喜宁）是康方生物自主研发的一款靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9抑制剂（PCSK9）的单克隆抗体，通过特异性结合PCSK9并阻断其与低密度脂蛋白胆固醇受体（LDL-R）的相互作用，恢复LDL-R的表达水平，以提升对血浆中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除能力。PCSK9基因的活跃表达会促进低密度脂蛋白受体的降解，从而降低肝脏清除血液中胆固醇的能力，增加动脉粥样硬化性心血管疾病的风险。该药本次获批是基于4项关键注册性研究。研究结果表明，伊努西单抗在不同心血管分层的患者中均能显著降低LDL-C超过60%，并能实现包括心血管超高危患者在内的LDL-C高比例达标。

托夫生注射液（商品名：凯盛迪）是渤健研发的全球首个SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去活动、说话、进食和呼吸的能力。该药此前已于2023年3月在美国获批上市。

美国批准三款新药上市

9月份，美国批准上市3款新药。根据Pharmadigger数据库，除Lebrikizumab以外，均为全球范围内首次获批。

Lebrikizumab（商品名：Ebglyss）是礼来研发的靶向IL-13的单抗药物，能够有效阻止IL-13Rα1/IL-4Rα异二聚体复合物的形成及其后续信号传导。这种抑制显著减轻了IL-13的生物学效应，而IL-13是特应性皮炎中的关键细胞因子，推动皮肤中的2型炎症反应。该药本次获批主要基于名为ADvocate 1、ADvocate 2和ADher e研究的结果。ADvocate 1和ADvocate 2的平均结果表明，在第16周时，Lebrkizumab组有38%的患者皮肤症状清除或几乎清除，显著优于安慰剂组。Lebrikizumab此前已于2023年11月在欧盟获批上市。

Arimoclomol（商品名：Miplyffa）是Zevra制药公司研发的首款口服的细胞热休克反应共诱导剂，也是美国FDA批准的首款用于治疗NPC的药物。NPC是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病，由NPC1或NPC2基因的突变所引起，这些基因负责制造溶酶体蛋白。NPC患者的主要神经损伤表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍。该药本次获批是基于安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，主要终点为衡量NPC疾病进展的R4DNPCCSS评分。研究结果显示，与安慰剂组相比，Arimoclomol组患者疾病进展较慢。

Levacetylleucine（商品名：Aqneursa）是IntraBio公司开发的一种经过修饰的氨基酸，可以穿过血脑屏障，恢复线粒体功能和溶酶体功能，增强小脑的葡萄糖代谢，进而改善小脑的活动。该药是继Arimoclomol后FDA批准的第二款针对NPC的疗法。该药本次获批是基于安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，主要重点为功能性共济失调评定量表评分。研究结果显示，接受Arimoclomol治疗的受试者在评分上比接受安慰剂治疗的患者更好。

欧盟批准三款新药上市

9月份，欧盟批准了3款新药上市。根据Pharmadigger数据库，这3款新药均非全球范围内首次获批。

Zolbetuximab（商品名：Vyloy）是Astellas制药研发的首款靶向CLDN18.2的单克隆抗体。该药本次获批是基于Ⅲ期临床试验SPOTLIGHT和GLOW的结果。两个试验结果显示，Zolbetuximab无论联合含氟尿嘧啶或含铂的化疗，均比化疗组显著降低患者疾病进展或死亡风险。该药此前已于2024年3月在日本获批上市。

特瑞普利单抗（商品名：Loqtorzi）是君实生物研发的靶向PD-1的单克隆抗体。该药本次获批两个适应证，分别是基于JUPITER-02和JUPITER-06试验。试验结果显示，与单纯化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗均能显著降低疾病进展风险。这两项适应证均已在中国获批上市。

Delgocitinib（商品名：Anzupgo）是LEO制药研发的外用泛JAK抑制剂，是欧盟批准用于治疗中重度慢性手部湿疹成人患者的首个外用药物。该药本次获批基于包括DELTA 1和DELTA 2Ⅲ期临床试验的结果。结果显示，Delgocitinib治疗组比载体对照组有更大比例的患者达到皮损清除或几乎清除治疗成功的标准。该药此前已于2020年1月在日本获批上市。

(责任编辑：周雨同)