中国食品药品网讯（记者落楠） 8月20日，国家药监局药品审评中心发布《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药物常规上市申请技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），进行公开征求意见。

　　单臂临床试验（SAT）是不设立平行对照，采用开放设计，不涉及随机与盲法的一种临床试验设计。与公认的金标准随机对照试验（RCT）结果相比，SAT有一定局限性，通常用于支持附条件批准。《征求意见稿》介绍，该指导原则旨在为以SAT作为确证性研究支持抗肿瘤药物常规批准提供技术建议，其中的“确证性研究”指用于支持药物常规批准的关键临床试验。指导原则适用于抗肿瘤治疗性药物，不涵盖细胞治疗和基因治疗产品。

　　《征求意见稿》阐述单臂临床试验作为确证性研究的适用性考虑，指出以SAT作为确证性研究在当前原则上只能作为无法开展RCT情况时的一种替代选择。当同时满足适应证为无法开展RCT的肿瘤、外部对照数据清晰、药物作用机制清晰、试验药物有效性突出等条件时，可以考虑以SAT作为确证性研究。需注意的是，并不是同时满足了上述条件就一定可以接受SAT作为确证性研究。

　　《征求意见稿》表示，以SAT作为确证性研究时，需达到两个目的：通过更长的随访时间评估试验药物在目标人群中是否具有生存获益；通过更大的样本量研究，评估SAT结果的稳健性。当试验结果表明试验药物可以为目标适应证人群带来生存获益，并且这种获益结果较为稳健而非偶然，试验药物的疗效方可被确证。

　　《征求意见稿》强调，以SAT作为确证性研究不是一种常规选择，且较为复杂。当申请人计划以SAT作为确证性研究时，应严格把握适用条件，并与药审中心及早就研发策略、研究设计、随访时间、统计分析计划、样本量等关键要素进行沟通交流。药物获得附条件批准后，需按照要求完成确证性研究以支持常规批准，通常确证性研究采用RCT设计。

(责任编辑：宋莉)