中国食品药品网讯 近年来，在国家政策的大力支持下，医疗机构制剂向新药转化成为医药行业关注的焦点。这一转化路径不仅为新药研发开辟了新途径，也为众多患者带来了新的治疗希望。然而，尽管成功案例不断涌现，但相较于全国医疗机构制剂庞大的品种基数，成功转化的案例仍显稀少。那么，究竟是什么原因制约了这一进程？又该如何高效推动医疗机构制剂向新药转化呢？河南省中医院药剂科主任汪坤与大家深入探讨这一话题。

　　政策东风与转化优势并存

　　国家政策在顶层设计上对医疗机构制剂向新药转化给予了大力支持。2019年，中共中央、国务院发布的《关于促进中医药传承创新发展的意见》明确提出支持医疗机构中药制剂向新药转化，允许在特定条件下调剂使用。2023年，国家药监局相继印发《关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施》和《中药注册管理专门规定》，进一步明确了支持疗效确切、特色鲜明的医疗机构制剂向新药转化的政策导向，并建立了“人用经验+必要试验”的简化研发路径。

　　医疗机构制剂向新药转化具有显著优势。首先，这些制剂已在特定人群中长期使用，积累了初步的“人用经验”，其有效性和安全性起点高于从实验室发现的全新分子，降低了早期研发的盲目性和失败率。其次，政策文件允许基于人用历史数据减免部分非临床安全性研究，或直接进入Ⅱ/Ⅲ期临床试验，实现了“临床-研发-临床”的快速闭环，大大节省了时间和成本。此外，成功转化的新药因已有临床认知度和医生处方习惯，更容易被市场接受和纳入地方医保目录，市场导入期相对较短。

　　成功案例剖析：糖宁通络片

　　以贵州百灵为例，其旗下子公司百灵毓秀（珠海）医药有限公司的中药1.1类新药糖宁通络片，成为全国首个凭借人用经验豁免Ⅰ、Ⅱ期临床试验，直接进入Ⅲ期临床试验的中药新药。这一案例为医疗机构制剂向新药转化提供了宝贵经验。

　　糖宁通络片的研发历程颇具代表性。2013年，百灵毓秀收购苗族民间经验方，并于2014年开发成为医疗机构制剂，随后纳入各地医保开展临床应用。期间，公司开展了毒理、药效、药理研究以及人体临床试验工作，积累了大量数据。2020年至2021年，公司又围绕糖宁通络片治疗糖尿病前期和糖尿病视网膜病变展开了多中心临床研究，进一步验证了其安全性和有效性。最终，在2024年11月，糖宁通络片获批直接进入Ⅲ期临床试验。

　　转化面临的多重挑战

　　尽管政策支持与优势明显，但医疗机构制剂向新药转化仍面临诸多挑战。首先，“人用经验”的规范收集是一大难题。许多医疗机构制剂的临床数据分散、记录不标准，难以满足审评证据的规范化、可追溯要求。其次，知识产权与利益分配问题也制约了转化的积极性。医疗机构制剂多为集体智慧的结晶，权益主体复杂，转化收益如何在医院、科室、研发团队之间科学分配成为核心瓶颈。此外，工艺与质量标准的跨越以及资金与专业支持的缺口也是不容忽视的问题。

　　多方合力破局转化难题

　　面对挑战，监管部门、医疗机构和医药企业需同向发力，共同推动医疗机构制剂向新药转化。汪坤建议，监管部门应构建包容审慎的监管体系，聚焦“简化流程、强化服务”，建立基于真实世界数据的审评通道，并将监管重心从“事前审批”转向“事中事后全链条监管”。同时，完善政策细则，细化人用经验数据规范，利用大数据、人工智能建立制剂追溯体系，实现动态风险监控。

　　医疗机构方面，应激活内生动力，理顺知识产权确权，以“医院统筹+团队负责”模式推行。医疗机构应建立转化机制，成立专门转化部门，并强化数据治理，规范收集人用经验数据。此外，深化产学研合作也是关键一环。

　　医药企业则需打造专业化转化平台，从“被动承接”转向“主动布局”，聚焦中医优势病种，与头部医疗机构共建转化联合体。通过提前介入医疗机构制剂的临床验证阶段，共同设计转化路径，并统筹布局产业链条，保障规模化生产的质量稳定性。

　　展望未来：新药转化之路前景广阔

　　随着政策的不断细化与完善，以及各地医疗机构与医药企业之间深化合作、探索创新，越来越多的医疗机构制剂将成功转化为新药。这一举措不仅推动中药新药的研发进程，也将为患者带来更多治疗选择和希望。（河南省中医院 汪坤）

(责任编辑：常靖婕)