当传统医药行业还陷在“十年研发周期、十亿美元投入”的“双十困局”时，人工智能（AI）正以破局之势撕开突破口，重新构建行业的效率边界及能力边界。

和铂医药AI战略再升级，前不久正式发布其AI平台Hu-mAtrIxTM驱动的首个全人源AI HCAb模型——全人源重链抗体（HCAb）生成和筛选模型。同时，和铂医药还发起成立了AI+生物医药生态圈联盟（以下简称联盟），首批成员包括孚腾资本、英矽智能、分子之心、阿惟络医疗科技等。

从制药环节的单点突破，到联盟式的“全链条”创新，AI将为医药行业打开全新的想象空间。

AI不仅降本增效，还能“变不可能为可能”

AI、大数据等新技术正以前所未有的速度重塑药物研发模式，驱动医药行业变革。

“抗体药物研发中，AI可以辅助优化抗体的亲和力、特异性和稳定性，从而提高药物疗效并降低副作用。另外，AI技术还可以帮助探索新的药物研发领域和靶点。一些传统方法难以攻克的疾病，如神经退行性疾病、罕见病等，通过AI分析和预测，可以发现新的治疗策略和药物分子，为这些疾病的治疗带来新希望。”和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松说。

当前，AI已应用于靶点发现、分子设计、临床试验等药物研发的多个环节。

分子之心创始人兼首席执行官许锦波表示，在分子设计阶段，AI不仅可以降本增效，还能“变不可能为可能”。“比如一些功能蛋白设计，如果用传统计算工具，要做很长时间，也有可能做不出来。AI让高度复杂且非自然界存在的蛋白设计成为可能。”

英矽智能一款完全利用AI发现和设计的药物Rentosertib已经处于Ⅱ期临床试验阶段。该公司联席首席执行官兼首席科学官任峰介绍，目前AI已经应用到英矽智能药物研发的多流程中，包括靶标发现、小分子设计，以及临床试验方案优化等。

任峰以靶标发现为例：“感触最深的是，AI可以帮我们去做一些原创性很强的东西。过去找靶点，往往是通过已经发表的文献，找蛋白或者基因功能，然后再试图把功能和疾病联系起来。AI的优势在于能够处理海量的患者多组学数据，并将其与健康人的数据进行差异对比，直接定位致病因素，找到携带突变的基因。这种‘逆向’方式，极大提高了研发效率。”

临床试验是药物研发流程中最耗时、也最耗资金的环节。Evinova中国总经理张杰表示，AI在赋能临床开发平台方面，已经展现出巨大潜力。“AI在做患者画像（Patient Profile）与临床方案（Protocol）匹配时，准确率已经超过80%，接近人类专家水平，这意味着AI能高效筛选出最合适的潜在患者。在加速患者招募方面，AI的介入可以节省约40%时间。”此外，他表示，AI agent（人工智能体）在临床方案设计方面也已经开展了很多探索。

“绿皮火车”变“高铁”，不能只换轨道和信号灯

早在此次联盟成立之前，和铂医药已经开始与相关企业就AI技术开展合作。例如，今年2月，和铂医药与英矽智能达成战略合作，共同推进AI赋能的抗体发现算法和应用开发。和铂医药具有行业领先的技术平台、专有数据集以及丰富抗体开发经验，英矽智能则在构建一体化AI驱动药物研发平台方面拥有技术优势。

谈及为何要成立AI联盟，王劲松作了一个比喻，“从绿皮火车变成高铁，不是只换轨道和信号灯就可以。我们看到，多数公司都是在制药链条的某个环节深挖AI应用，但这远不能发挥AI的全部价值。”

在王劲松看来，AI待挖掘的最大潜在价值，或许在于解决新药研发中最具挑战性的“转化预判”问题。

传统的药物研发失败率极高，细胞模型和动物模型等临床前数据与人体临床数据之间往往存在巨大断层，导致前期判断的有效性和安全性在人体内经常失效，这也是药物研发的痛点和风险所在。以动物模型为例，其与人类疾病的发生、发展，以及药物反应等方面存在本质差异，尤其是动物的肿瘤微环境无法真实模拟人体情况。

业内人士表示，AI有望大大提升新药研发中“转化预判”的准确率，在更早期阶段预测分子的临床表现，让行业真正告别“双十困局”。当然，前提是有足够的数据，而且是能够覆盖研发全链条的数据。这也是联盟成立的原因所在——让更多上下游数据互通。

可以看到，联盟中既有制药企业，也有医疗机构、科研院所。“大型制药公司、创新药企业、科研院所，手中积累的数据都是不一样的。制药公司更多的是临床数据，创新药企业可能是一些实验数据，院校或者科研机构更多的是研发数据。如何推动多机构之间的数据互通，是未来要聚焦的一个问题。这些数据对于每家机构来说都是关键资产，未来或许可以通过隐私计算等技术打破壁垒。”亚马逊云科技中国医疗及生命科学行业解决方案团队负责人姚亮表示。（文据新华财经）

(责任编辑：刘思慧)