当前，AI技术正从药物早期发现、临床试验，加速向药品生产、质量控制、商业流通等全产业链渗透。从技术探索到全链条嵌入，从单一工具到生态构建，AI制药已走完“从0到1”的起步阶段，步入“从1到N”的关键发展期。这场技术革命，不仅是对药物研发效率的提升，更是对生物医药产业发展逻辑的重构。世界经济论坛发布的报告显示，全球AI医疗市场预计在2024—2032年以43%的年复合增速快速增长，到2032年市场规模有望达到4910亿美元。

在此背景下，全球医药产业掀起AI布局热潮。国际上，礼来与英伟达共建AI实验室，加速药物研发进程；阿斯利康收购生物医学AI公司Modella AI，强化在肿瘤和免疫领域的多模态建模能力；诺华与微软达成多年合作，利用AI赋能新型治疗手段开发。在国内，复星医药、恒瑞医药、贝达药业等企业亦紧跟浪潮，在智能体部署、化合物生成、引擎研发等环节加大投入。然而，数据割裂、算法“黑箱”、实验验证滞后等问题，正制约AI从技术演示转化为真正的商业价值，成为行业发展亟待突破的瓶颈。

全景扫描——

技术渗透不均，全球竞合格局初显

目前，AI制药已逐步超越“辅助工具”定位，成为药物研发全流程的核心驱动力之一。但在技术应用深度、行业生态和区域分布上，仍呈现明显不均衡特征。

靶点发现 效率显著提升，实验验证仍是关键。传统靶点筛选主要依赖科研人员人工梳理文献与比对数据库，周期较长且易遗漏隐性关联。AI技术通过整合基因组数据、蛋白质互作网络、电子病历及海量科研论文，可快速挖掘潜在靶点，大幅缩短早期探索时间。需明确的是，AI主要提升的是“速度”，其预测结果的生物学有效性仍需依赖湿实验验证，这是当前该环节落地的核心难点。

分子设计 生成式AI入局，开拓全新化学空间。生成式AI使AI制药从“优化现有分子”向“从零创造新分子”转变，为攻克“难成药”靶点提供了新路径。英矽智能利用生成对抗网络（GAN）设计出多款结构新颖的抗肿瘤候选分子，相关管线已进入临床研究阶段。这一进展表明，AI正在帮助科研人员探索未知的化学空间，拓展创新药物研发的边界。

临床试验 精准优化，降本增效成果显现。受试者入组难、脱落率高，长期制约新药研发效率。AI技术通过分析电子病历、医保记录等真实世界数据，能够快速精准筛选符合条件的受试者，有效缩短招募周期，降低临床试验成本。与此同时，“自适应临床试验”模式逐步落地——企业利用强化学习算法，依据临床试验中期数据动态调整药物剂量与试验分组，实现试验流程的精准优化。

老药新用与生产优化 潜在价值有待进一步挖掘。AI不仅助力全新药物研发，也能通过挖掘存量药物价值实现成本控制。据公开研究报道，英国AI制药公司BenevolentAI借助深度学习和知识图谱，发现了经典JAK激酶抑制剂巴瑞替尼（Baricitinib）用于治疗新型冠状病毒感染的新用途。这种老药新用的开发成本远低于新药研发，尤其适合罕见病等研发资源有限的领域。此外，在药品生产环节，AI驱动的数字孪生技术可实时模拟反应参数与环境变化，优化生产流程并提升产率，同时降低能耗与质量风险。该技术能够切实帮助企业降低成本、提高效率，是AI制药落地中被低估的重要价值点。

行业生态 多方竞合，优势互补渐成主流。当前，AI制药领域已不再是单一主体的单打独斗，而是形成了AI企业、传统药企、科技巨头、科研机构，以及资本多方参与的竞合生态。AI企业聚焦核心技术创新，提供平台化技术服务，或自主搭建研发管线；传统药企通过合作、并购、内部孵化等方式，加速数字化转型；科技巨头凭借算力、大模型与云基础设施，成为AI制药发展的“幕后推手”；顶尖高校持续贡献基础算法成果，为行业提供技术支撑；风险投资则为早期项目注入资金，成为行业创新的重要燃料。

地域发展 区域各有侧重，产业基础决定路径。未来，全球AI制药将呈现“全球化协同、本土化创新”的格局。北美地区依托硅谷创新生态与雄厚资本，在生成式AI、底层算法等核心领域将保持领先；欧洲特别是英国，凭借深厚的生物医药科研底蕴，将构建从数据挖掘到临床转化的完整链条；中国在政策的统筹引领下，在自动化实验室建设、AI制药平台本土化落地等方面将实现突破，形成自身发展特色。与此同时，印度、巴西等新兴市场将依托人口与低成本临床资源优势，成为AI制药受试者招募和仿制药AI优化的重要阵地，推动全球AI制药普惠化发展。

瓶颈透视——

数据孤岛、算法黑箱与干湿脱节

尽管AI制药在技术研发与场景应用上取得了显著进展，但距离成为医药行业的核心创新驱动力仍有差距。当前制约行业发展的并非单一技术瓶颈，而是数据、技术与产业协同三个层面的系统性问题。

数据是AI制药的核心要素，但“数据难用”成为首要障碍。一是数据孤岛问题，医疗机构、药企、合同研究组织（CRO）、公共数据库等各自为政，格式不统一、标准不一致，跨主体打通难度极大。二是数据质量参差不齐，临床数据存在信息缺失、记录错误等问题，不少数据难以达到机器学习模型的标注要求。三是数据合规壁垒高，欧盟的《通用数据保护条例》（GDPR）、美国的《健康保险携带与责任法案》（HIPAA）等法规对患者隐私保护作出严格要求，跨机构数据共享面临法律与伦理风险，许多合作最终止步于纸面协议。

在技术层面，AI制药领域仍存在工具链分散、算法可解释性不足等问题，制约技术规模化落地。一方面，工具互操作性较差。计算机辅助药物设计（CADD）与AI驱动药物设计（AIDD）等不同平台的数据格式不兼容，企业引入多款工具后往往需投入大量人力进行数据清洗与转换。另一方面，算法“黑箱”问题突出。深度学习模型的决策过程缺乏透明度，难以向科研人员、临床医生解释其预测依据，既影响行业对AI技术的信任，也成为监管审批的主要障碍。2025年1月，美国食品药品管理局（FDA）发布AI指南草案《Considerations for the Use of Artificial Intelligence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products》（《使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考量》），明确要求确保AI技术在药物开发与监管决策中的安全性与有效性，在推动创新的同时需维持严格的科学标准。

在产业协同层面，虚拟计算与实验室验证脱节（干湿脱节）是AI制药成果落地的主要痛点。AI在虚拟环境中设计的“理想分子”，往往因溶解度、代谢稳定性等问题在湿实验中失败。若实验结果无法及时回流至AI模型进行优化，AI技术就只能成为“一次性设计工具”，无法实现持续迭代升级。此外，多数AI制药企业仅停留在分子设计阶段，后续昂贵的化合物合成、毒理实验、临床试验均由传统药企承担。一旦管线推进受阻，双方合作关系容易破裂。

破局之道——

构建“数智融合”的生物医药新生态

AI制药要真正转化为医药行业的生产力，需构建系统性解决方案。

第一，共建可信数据基础设施，破解数据使用难题。数据是AI制药的核心生产资料，推动数据的标准化、合规化与共享化，是行业发展的首要任务。建议参考医疗领域的FHIR（快速医疗互操作性资源）标准，联合药企、AI企业、科研机构和监管部门，共同制定药物研发领域的统一数据格式与标注标准，降低跨平台、跨主体的数据互通成本。推广联邦学习、安全多方计算等隐私计算技术，实现“数据可用不可见”，在保护隐私的前提下提升模型的泛化能力。探索“数据信托”模式，由非营利性独立第三方托管经授权的医疗与研发数据，在合规前提下向科研人员开放，实现创新发展与伦理保护的平衡。

第二，打造“干湿一体”闭环平台，实现技术与实验深度融合。构建“设计—合成—测试—学习”的闭环体系，是促进AI制药落地的关键。一是研发多模态AI模型，整合基因组、蛋白质、医学影像、临床文本等多源信息，提升模型预测的准确性。二是推动AI技术与自动化实验室深度融合，可借鉴美国生物科技公司Recursion Pharmaceuticals的发展模式，将AI分子设计与机器人合成、高通量筛选无缝衔接，将研发迭代周期从“周”压缩至“天”。三是将可解释性纳入模型开发核心指标，在AI模型研发初期就引入可解释AI机制，让科研人员理解AI的推理路径与决策依据，增强行业对AI技术的信任，推动技术与科研、临床的深度协作。

第三，打破传统合作模式，构建风险共担、利益共享的新型合作生态。一是鼓励传统药企与AI制药企业建立深度合作关系，共同持有研发管线权益，形成长期利益共同体。二是加快培养复合型人才，高校与企业可联合开设“AI+生物医药”交叉学科与实训课程，培养既掌握AI算法，又熟悉药物研发与临床药理的复合型人才，弥补人才缺口。三是推动全球主要监管机构尽快出台AI制药专项审评框架，明确算法验证、数据溯源、责任划分等核心规则，为行业发展提供清晰的监管框架，推动AI制药技术规范化落地。

总而言之，AI制药的真正突破，不在于算法炫目与技术超前，而在于数据孤岛的打通、可解释性的提升、干湿实验的闭环协同、监管体系的完善，以及复合型人才的培养。这需要各方秉持长期主义，持续投入、耐心探索。只有从数据、技术、产业协同三个维度系统性破解瓶颈，推动AI技术真正融入药物开发的每一个环节，才能让这场技术革命从实验室走向临床应用，使技术创新转化为商业价值。（作者单位：中国医药保健品进出口商会）

(责任编辑：刘思慧)