中国食品药品网讯 5月22日，国家药监局药品审评中心发布通知，就《单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《指导原则》）公开征求意见。征求意见时间为期1个月。

　　根据《指导原则》，随着肿瘤诊疗领域中精准医学的不断进展，越来越多的新药是根据疾病的分子病理学机制针对特定靶点而设计，有效性显著高于传统的标准化疗。单臂试验设计相比随机对照试验不仅可以减少样本量，也可缩短疗效评价时间，显著缩短临床研发时间。因此，越来越多的企业希望以单臂试验支持具有突破性疗效药物的新药注册申请。

　　新修订《药品注册管理办法》明确提出，申请人在药物临床试验申请前、药物临床试验过程中以及药品上市许可申请前等关键阶段，可以就重大问题与药品审评中心等专业技术机构进行沟通交流。为鼓励创新，保障抗肿瘤创新药以充分科学依据开展关键单臂试验，帮助申请人提高研发效率并与药审中心更高效地沟通，药审中心制定本指导原则，以期为计划以单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流提供资料准备建议和技术指导。

　　《指导原则》指出，申请人应在申请沟通交流前准备已开展的临床试验概况、早期试验安全性和耐受性数据分析、早期试验所有临床药理学试验数据、早期试验获得的有效性数据分析、目标适应症的疾病背景数据、详细的单臂试验方案设计等10项资料，并自行对资料的完整性进行评估，在资料准备完整充分的前提下，提交沟通交流申请。

　　沟通交流会议讨论的核心问题包括前期安全性数据、剂量选择、单臂试验可行性、关键试验方案设计、独立评审委员会（IRC）章程、预期注册条件及其他可能影响研发和注册的潜在问题。

　　《指导原则》明确，申请人应在会后对会议中双方确认存在的关键科学问题及时答复（如剂量合理性问题等）；应在问题解决后，再开展关键性试验。双方基于会议讨论内容和申请人会后补充回复的内容形成会议纪要。申请人应根据会议纪要共识开展后续试验。（郭婷）

(责任编辑：满雪)