监管科学是一新型学科，其研究旨在开发新的工具、标准和方法来评估受监管产品的安全性、有效性、质量和性能，是监管决策的基础，是用于人用药和兽药整个生命周期中评估其质量、安全性和有效性的科学。

　　世界药品监管科学十年发展

　　分析药品监管和监管科学的进展，可以发现在2010-2020年的10年间，药品监管科学研究发展主要集中在以下五个方面：

　　一是通过前沿创新医药科学发展，推进生物医药创新，为保障全球食品和医药产品供应链安全等方面取得了巨大成就。努力改善民众用药安全和质量的核心科学是药品监管决策的基石。

　　二是在推进医药产品安全性和有效性方面，推出人用药配药新监管措施和保障药品供应链的规定，为继续加速药品审评的速度和效率，推出了功能强大的新工具，以加速“突破性治疗药物”的研发和审评，加快药品或生物制品的研发，必须有突破性认证、优先审评和/或快速通道状态结合的加速审评系统的支持。

　　三是在医疗器械方面，为确保患者使用安全，建立唯一医疗器械识别码用以提高医疗器械的可追踪性和安全性，必须保证供应商能够应用安全、准确、可靠的测试结果，继续推动诊断测试、提供指导治疗决策的服务。

　　四是在个性化医疗时代，依据诊断测试，许多癌症治疗药物越来越多地根据患者的肿瘤遗传特征被选择，为患者提供更有效的响应曲线和/或降低可能的副作用。

　　五是重视监管科学发展，利用新科技、新方法、新工具为安全有效的新药及新疗法之间的纽带，为保障公众健康和促进产业发展的平衡方面积累了丰富的经验与成就。

　　监管科学研究始于2010年。美国食品药品管理局（FDA）为推进监管科学研究发展，于2011年组织召开了第一届全球药品监管科学峰会，此后每年一届。每届峰会均有来自各国药监部门、制药行业和学术机构三方面的官员及专家参加。药品监管科学研究不应该是产业发展的障碍，而是实现有意义和持久创新的切实路径。

　　美国FDA以监管科学促进创新新药发展举措收到实效：通过新药评审沟通活动，促进药物开发；促进在药物开发过程中与临床试验发起人交流；促进生物标记物与药物基因组学应用，促进以患者报告和其他终点评价工具开发；促进罕见病药物开发；风险效益评价，在新药审评中使用风险效益评价工具；以患者为中心的药物开发项目，召开相关会议公布总结报告；药品安全体系现代化，评价风险评估与减低策略（REMS）的实施效果，促进REMS标准化进一步融入医疗保健体系；通过主动监测体系开展药品安全性评价，促进药物警戒现代化；提交eCTD文件提高效率，提高药品审评效率；加速新药审评，促进新药和原创性生物大分子药审评透明度与沟通交流项目，促进创新药审评审批。

　　非政府机构关注药品监管科学研究

　　中国药品监管科学研究是从非政府机构（NGO）开始的。2008年，我国组织药品评价专家访问美国FDA研究机构，建立了专门人才培养通道。2012年，以“药物评价和监管领域新兴技术”为主题的第二届全球药品监管科学峰会在中国杭州举行。会后，当届峰会主席访问了天津，为医药企业和监管干部做专场学术报告。2018年，第八届全球峰会在中国北京举行，是历届峰会参加人数最多的一次。此外，我国专家还参加了2015年的峰会。

　　2013年，国内第一个地方性食品药品监管科学机构——天津滨海食品药品监管科学研究中心在天津药物研究院成立；同年，中国药品监督管理研究会成立，对促进我国药品监管科学发展起到积极推动作用。2015年，北京大学亚太经合组织监管科学卓越中心在京成立。

　　药品监管科学行动计划是提高监管水平的新引擎

　　2019年4月30日，中国药品监管科学行动计划正式启动实施，监管科学成了加快药品安全治理体系和质量监管能力的“新引擎”。2019年7月，监管科学行动计划首批重点项目正式启动，国家药监局协调安排中国食品药品检定研究院、国家药典委员会、药品审评中心、药品评价中心、医疗器械技术审评中心等有关单位，在药品、医疗器械、化妆品三个领域开展9个重点项目的研究。

　　此外，国内知名高校和科研院所纷纷加入药品监管科学的9大重点行动计划，不断为药品监管提供新工具、新方法、新标准和新制度。

　　2019年6月27日，国家药品监督管理局与中国中医科学院、北京中医药大学成立中药监管科学研究中心、中药监管科学研究院，重在破解中药审评与监管难题、推动中药创新的政策和机制研究、加强中药监管科学人才培训合作、构建以数据中药智慧监管模式。

　　2019年11~12月，国家药品监督管理局批复山东大学、沈阳药科大学、华南理工大学和北京工商大学等成为监管科学研究基地。

　　这些依托国内知名高等院校、科研机构建设的国家药品监管科学研究基地通过充分发挥大学优势，紧紧围绕我国药品创新发展和监管科学的战略需求，聚焦药品科技前沿、科技成果转移转化、高端人才培养、药品监管新方法、检验检测新技术、标准制修订、风险分析和预警、安全评价、应急处置等重点领域开展研究，有利于原创性研究和科技攻关，其产出成果也将有力服务药品监管大局。如“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”项目作为药品监管科学行动计划9大项目的行动之一，研究项目成果快速转化应用，正尝试用于新冠肺炎患者治疗。

　　发展监管科学更上一层楼

　　监管科学经过十年倡导和一年行动，让我们看到了科学监管和提高监管效率的成效。药品监管科学是推进“健康中国2030”的必然选择，是调整我国药品监管思路和策略的基础研究，对于确保安全性和有效性评价，运用新方法、新技术、新工具建立规范的监管科学技术的重要支持体系。为实现更高目标，我们还需在以下几方面推动监管科学发展：

　　加强监管科学、人才、监管体系建设，有条件的大学和研究院所设立硕士和博士学位培养自己的高端管理专家，有效发挥我国体制优势；

　　已建立的“监管科学研究院”或“监管科学研究中心”，更加重视新方法、新技术、新工具的发展研究；

　　开展以循证医学为基础的疗效和风险评价；

　　建设以“中药质量标志物”为抓手的中药全产业链的质量体系；

　　仿制药质量和疗效一致性评价工作对提高我国药品质量产生了积极作用，但需要利用监管科学形成一种“长治久安”有效管理制度和发挥鼓励创新的作用；

　　强化与企业沟通等改革举措，借鉴国外成功经验，提高仿制药审评效率；建设符合国际标展的第三方服务机构，形成立法、执法和检测分离的质量监管体系；

　　坚持以临床需求为导向的新药发展和新药引进方向。加快对防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药、儿童用药、老年人用药等的审评审批；还要坚持以临床疗效“金标准”原则把控进口关。（作者单位：天津药物研究院新药评价研究中心、天津滨海食品药品监管科学研究中心）

(责任编辑：庞雪)