中国食品药品网讯（记者落楠） 10月11日，国家药监局药审中心发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）。《征求意见稿》主要适用于化学药品和治疗用生物制品，内容包括罕见疾病药物研发的特殊考虑、临床研发计划、临床试验设计、安全性评估要求、沟通交流等。《征求意见稿》指出，罕见疾病药物研发应以科学为基本准则，可以通过精巧科学的方法“精简”研究设计，但不能以降低科学标准为代价“简化”研发过程。

　　罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称。当前大部分罕见疾病缺乏有效的治疗药物，患者的治疗需求未得到满足。由于疾病发病率极低、病情复杂、认识相对有限，罕见疾病药物研发所面临的困难远超常见多发疾病。《征求意见稿》结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发提出建议，为罕见疾病药物科学开展临床试验提供参考。

　　《征求意见稿》提出，罕见疾病药物临床研发除了应遵循一般药物的研发规律以外，更应密切结合疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，充分利用有限的患者数据，获得满足获益与风险的评估的科学证据，支持监管决策。《征求意见稿》从获取罕见疾病临床数据、关注生物标志物的应用、积极应用定量药理学工具、鼓励建立患者登记系统等角度分析罕见疾病药物研发的特殊考虑，分只适用于目标罕见疾病、同时适用于罕见疾病和非罕见疾病两种情况阐述临床研发计划，并介绍了在不同研发阶段的临床试验设计考量。

　　《征求意见稿》指出，监管机构鼓励申请人就治疗罕见疾病药物研发过程中的关键技术问题及时提出沟通交流申请，针对开发中遇到的挑战，讨论可能的解决方案，以共同提高罕见疾病临床试验研发的效率和成功率。沟通交流既包括治疗罕见疾病的新分子实体，也包括已上市产品扩展罕见疾病相关的适应症。沟通交流可涉及的内容包括但不限于灵活高效的临床试验设计、创新性临床终点/替代终点的使用、临床试验数据外推、利用真实世界数据等。

(责任编辑：宋佳薇)