中国食品药品网讯 12月17日，葵花药业集团与印度跨国制药企业印度瑞迪博士实验室有限公司在京举行了儿童罕见病用药市场战略推广合作签约仪式。葵花药业集团总裁关一及瑞迪博士公司中国区总经理沙伊斯科玛先生等高管，连同国内儿童罕见病专家、中国社会福利基金会等嘉宾，共同出席了签约仪式。

　　双方此次达成了两款儿童罕见病药战略推广合作，一个是国内引进治疗婴儿痉挛症的罕见病用药“氨己烯酸散”，另外一款是治疗儿童威尔逊症（Wilson）又称“铜娃娃病”的罕见病用药“盐酸曲恩汀胶囊”，这两款药物填补了国内无药可买的空白。

　　解决无药可买 让罕见病患儿“用得上药”

　　诊断难、买药难、用药贵，一直是中国儿童罕见病患者治疗领域的三大障碍。

　　《2019年中国罕见病药物可及性报告》的统计数据显示：全球罕见病患者已超过2.5亿，患者中近50%为儿童。全球已知的罕见病约有7000多种，仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。我国罕见病患者超2000万人，每年新出生的罕见病患儿超过20万。目前，90%以上的罕见病缺乏有效治疗手段，大部分患者需要终身服药。《2018罕见病调研报告》数据显示，约65%的罕见病患者曾经被误诊，42%的患者平均需要花5.3年才能被确诊。而长期以来，我国儿童罕见病用药面临困难，存在巨大的临床需求。

　　全国政协委员、北京医学会罕见病分会主任委员、北京大学第一医院教授丁洁表示：“罕见病发病率极低，患病人数占总人口的0.65%～1%。目前我国已知的罕见疾病有六七千种，大约80%的罕见病是由遗传因素导致的，50%的罕见病在儿童期发病，有30%的罕见病患者5岁前去世。罕见病有慢性、终身性、高致病性的特点，治愈率比较低，有效的药物非常少。由于患病群体人数较少，国内相应的医疗保障体系尚不完善，相关药物因不能批量生产，要么在国内购买不到，要么价格特别昂贵，造成了很多患者面临着无药可医的窘迫境地，很多患病家庭也面临着沉重的经济负担。”

　　近年来，中国政府出台一系列政策鼓励罕见病用药的研发与引进。新药研发，动辄需要十余年的漫长周期，而授权引进可以快速解决现状。葵花药业此次战略合作的“氨己烯酸散”是各国药品监管部门认可的治疗婴儿痉挛症（IS）的高效药物，相对同类型片剂来说，散剂服用依从性以及适应人群对产品的需求度和接受度都会更佳。而“盐酸曲恩汀胶囊”则是国内首个引进治疗“铜娃娃”（Wilson）的药物。安全性高，疗效确切。

　　此次双方合作，能够有效缓解此类症状儿童罕见病患者无药可买状况，让罕见病患儿能够及时用得上药。

　　开展国际合作，双方企业战略升级

　　此次葵花药业与瑞迪博士的战略推广合作，是葵花药业旗下小葵花品牌依托自身品牌及渠道优势，进行产品线延展，开启由儿童常见病领域切入更细分的儿童罕见病领域，实施“引进来、走出去”的国际化战略的具体措施，也是寻找尚未被满足临床需求的儿药市场为核心，逐渐覆盖更多儿药治疗领域，进行产业战略升级。

　　瑞迪博士将利用其在该领域的专业知识和经验，生产氨己烯酸，将其出口到中国，并负责该药物在中国的注册，以履行其为罕见疾病领域提供解决方案的承诺。葵花药业将负责该药物在中国的进口和本地销售、营销和分销。

　　葵花药业总裁关一表示：“小葵花品牌专注儿童用药20年，一直致力于为中国儿童健康服务。此次在国内均无销售的两款罕见病儿童药的战略引入，将会使儿童罕见病临床稀缺的药品国内购买得以实现，让每个患者都能及时买得到药。瑞迪博士在制药生产和科学研究方面的专业知识，将与我们在儿科领域的营销实力和能力完美结合，为中国罕见病患儿带来更多希望和幸福。”

　　瑞迪博士中国区总经理沙伊斯科玛表示，作为最早在中国开展业务的印度制药企业，瑞迪博士一直致力于通过前沿的以患者为中心的工作、战略性的合作、深厚的科学能力以及在不同治疗领域的卓越传承，来满足中国未满足的患者需求。瑞迪博士在肿瘤、中枢神经系统、糖尿病、心脑血管疾病、痛风管理和罕见疾病方面拥有强大的关键药物组合。

　　瑞迪博士的品牌市场（印度和新兴市场）首席执行官 MV Ramana表示：“这些重点罕见病仿制药在中国的推出，不仅是国际仿制药公司对此类产品推广的首创，也将给无数患儿及其照顾者带来希望和慰藉。我们很高兴与葵花药业合作，该公司是中国儿科药物领域的知名领军者。我们将继续增加我们在中国的罕见病药品组合，并利用我们的专业知识和能力来满足此类社会需求，实践我们‘健康不能等待’的目标。”

　　此次，葵花药业除了引进儿童罕见病药物外，接下来还会推动临床常见诊疗误区学术分享，提高罕见病的临床诊断率，帮助患者早发现、早治疗。葵花药业战略部门副总经理李晓表示：“在相关产品上市后，我们将举办各层级的罕见病学术研讨会，普及罕见病知识，助力罕见病在临床的诊断率提升。”

　　关注儿童罕见病，积极践行企业社会责任

　　作为中国儿童药第一品牌，小葵花自品牌成立以来，以“保障中国儿童用药安全，呵护儿童健康成长”为使命，一直专注于为中国儿童提供健康解决方案。关一谈到企业经营理念时表示：“小葵花要做一个有责任的品牌。用妈妈心，做儿童药！用妈妈心，引进儿童药！目前小葵花品牌覆盖感冒、发烧、咳嗽、消化等近70余种儿童常见病用药，同时也非常关注中国众多儿童罕见病患者，积极研发、引进、推广对症儿童药，帮助国内儿童罕见病患者能够早诊断、买药快、更便宜。这也是企业践行社会责任的具体表现。”

　　中国社会福利基金会执行主任邱中萍表示：“作为一家民政部主管的全国性公募基金会，中国社会福利基金会一直关注罕见病群体，关注儿童安全用药问题，积极招募社会力量加入到公益活动中来。基金会在2016年成立罕见病工作委员会，以政策倡导、公益资助为重点，与全国各地罕见病公益组织一起关爱罕见病。在2018年，联合葵花药业共同成立小葵花儿童安全用药公益基金，传递‘儿童安全用药’理念，提高儿童用药安全普及度。今天，葵花药业与瑞迪博士，举行儿童罕见病战略合作签约仪式，让我们看到了儿药品牌企业的社会责任担当，以及罕见病患儿的用药困境。同时，代表基金会呼吁更多的社会力量加入到关爱罕见病儿童的行列中来，共同助力罕见病儿童用药难题早日解决。”

　　丁洁表示：“很高兴看到葵花药业这样有社会责任感的企业，积极引进两款罕见病儿童药，缓解中国罕见病儿童用药困境。希望有更多社会力量多方联手关爱罕见病儿童，希望有更多社会责任感的企业加入到关爱罕见病儿童的队伍中来。”

　　李晓表示：“小葵花品牌将持续深耕儿药市场，进行专科突破，未来将关注引进更多罕见病领域儿药，包括儿科呼吸、消化、抗感染、精神/神经系统等细分领域产品管线，实施国际化战略，提升儿童药专业领域的竞争力。同时，接下来会通过跟国际罕见病联盟建立更紧密的联系，服务更多的罕见病患儿。”

(责任编辑：张可欣)