中国食品药品网讯　11月8日，国家药监局药品审评中心就《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）公开征求意见。《征求意见稿》中的“儿童肿瘤”定义为发生在18岁以下患儿中的肿瘤。

　　与成人抗肿瘤药物的研发热度相比，儿童抗肿瘤药的研发明显不足。儿童肿瘤治疗领域存在更为迫切的临床需求。同时，相较于成人，儿童抗肿瘤药物研发的难度更大。《征求意见稿》旨在为儿童抗肿瘤新药的临床研发提供思路和技术建议。

　　《征求意见稿》主要内容包括儿童抗肿瘤药物临床研发的总体考虑、临床研发路径、需特殊关注的问题等。儿童肿瘤药物相较于其他儿童疾病治疗药物有其特殊性，对于临床研发的总体考虑，《征求意见稿》提出，在遵循儿童药物研发的一般原则下，还应考虑将儿童适应症开发纳入药物整体临床开发计划，保护患儿权益、避免不必要的研究，根据年龄和疾病阶段逐步推进研发，在成人患者中观察到风险可控且具备抗肿瘤活性的剂量等方面。相关内容指出，充分利用在成人人群中获得的临床研究数据，并采用新的研究方法（例如应用模型和模拟等方法），可以最大程度减少在儿童人群中不必要的重复研究，同时还有助于将有限的儿科临床试验资源合理安排在关键的研究环节。

　　根据当前对疾病发病特点的认知，在临床研发路径方面，《征求意见稿》分别阐述了成人儿童共患肿瘤和儿童特有肿瘤两种情形的儿童抗肿瘤药物研发策略。《征求意见稿》提出，在明确儿童人群的推荐剂量后，鼓励在成人人群的关键研究中纳入青少年人群，从而尽可能减少儿童适应症开发的迟滞。对于儿童特有肿瘤，原则上建议在成人其他肿瘤患者（或健康受试者）中开展首次人体临床试验，结合临床前有效性数据，采用建模模拟的方式，有依据地推导儿童患者的安全起效剂量；原则上先在青少年人群中开展临床试验，再逐步推进至小年龄段儿童。

　　此外，《征求意见稿》还指出，在儿童抗肿瘤药物研发过程中，需要特别关注药物的安全性特征、剂量选择及其合理性、分子靶向药物儿童适应症开发、生物标志物应用、儿童抗肿瘤药物联合用药、适时开发儿童剂型等重要问题。（许明双）

(责任编辑：王哲涵)