中国食品药品网讯 （记者落楠）《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》在国家卫健委网站公示，国家药监局药审中心指导的一场促进儿童用药研发与科学监管座谈会暨交流会也在有序筹备中……儿童节即将来临，儿童用药话题讨论氛围渐浓。

　　儿童用药短缺突出表现为一些疾病领域缺乏适用于儿童的剂型和产品，近年来备受关注、加速求解。在一系列鼓励研发应用政策的推动下，我国儿童用药研发申报热情逐渐高涨，审评审批也实现快速放量，儿童用药品种少、剂型少等问题进一步得到缓解。“据统计，2022年上市的儿童专用药品种数量比2010年增长了9倍。”一位行业专家告诉记者，鼓励儿童用药政策收获了明显成效。

　　药品加速获批

　　2019年19个、2020年26个、2021年47个、2022年66个，近些年儿童用药获批上市的数据，以最直观的方式，呈现了审评审批的加速向前。

　　在此过程中，优先审评审批程序这条快速通道发挥着重要作用。按照《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》，“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、新剂型、新规格”可申请适用该程序。今年4月，国家药监局药审中心副主任杨志敏在第六届中国药品监管科学大会（2023）上指出，2022年纳入优先审评审批的药品有74个，其中包括25个儿童用药。而回顾2022年获批上市的儿童用药，用于改善新生儿氧合功能的吸入用一氧化氮、用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征患者癫痫发作的联合治疗的氯巴占片、用于治疗复发或难治性CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病的注射用贝林妥欧单抗等产品的上市或拓展儿童适应症，便是通过优先审评审批程序获批。

　　“加速度”的背后，其实是“组合拳”措施。在落实国家药监局优先审评审批政策的基础上，作为技术审评机构，药审中心对儿童用药开辟独立审评通道，设立“儿童用药”特殊标识，增强沟通交流，并围绕研发热点难点制定完善相关技术指导原则，以系列举措助力临床急需儿童用药研发上市。

　　如今，药品审评方面新政策还在不断推出：今年3月，《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》发布，为儿童专用创新药、罕见病用药等创新药审评加速；4月，《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》发布施行，明确四种情形下儿童用药沟通交流会议可按I类会议管理，推动儿童用药创新研发进程。

　　这些新政策释放了新的利好。“我们有产品已经完成了临床试验，恰逢《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》出台，正准备用这个政策去跟药审中心沟通临床试验结果。”维昇药业临床开发高级副总裁王燕高兴地说，在该政策实施前，企业进行相关产品沟通交流的时限是申请后60日内，如果最终确认符合情形要求，那沟通交流时限将缩短到申请后30日内。

　　研发呈现新面貌

　　儿童用药研发要充分考虑儿童自身的病理生理特征和对用药安全性风险的承受能力，也面临着有承接能力的临床试验机构少、受试者招募难以及研发耗时长、成本高等难点。尽管如此，未被满足的临床需求、不断出台的鼓励政策、日益浓厚的创新研发氛围，依然推升了各方面的积极性。

　　2023年2月国家药监局发布的《中药注册管理专门规定》（以下简称《专门规定》）中针对性地明确了中药领域的注册研发技术要求和鼓励政策，天津中医药大学第一附属医院临床试验中心主任胡思源用“全面开花”来描述其对于儿童中药新药研发的促进。

　　“《专门规定》发布后，我们机构梳理出20余个儿童中成药优势病种，国内多家制药企业启动或加速了一系列儿童中药创新药研发，主治病证包括儿童腺样体肥大、感染后咳嗽、胃肠型感冒、功能性腹痛、功能性便秘、过敏性紫癜等。”胡思源告诉记者，此外，从目前机构承接项目情况还能看出，不仅中药创新药，针对已上市中成药改变剂型（矫味掩味）、增加功能主治，以及扩展儿童适用人群、明确儿童分年龄段用法用量、替代濒危药味等改良创新研发受到了企业的极大关注，项目剧增。

　　儿童用药研发可参考的技术指导原则也在不断增加。截至2022年底，药审中心共发布13项儿童用药指导原则，今年以来又出台了《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行）》等，其中宏观如研发工作的系统要求，细致如针对具体适应症领域和新研究方法应用的指导，收获了广泛好评。

　　王燕介绍，在开发儿童用药的过程中，如何更好地确定儿童给药方案、给药剂量，如何避免儿童受试者暴露在不必要的临床研究中，如何进行成人用药数据外推，如何通过数量相对少的受试者获取足以支撑药物安全性有效性评价的数据，这些都是研发难点所在。目前出台的指导原则具有针对性和前瞻性，研发企业可以参考相关内容，与审评部门共同探索如何更加科学合理地进行儿童用药新药开发。

　　“在我看来，孩子吃不进去的药品某种意义上就是无效的。”一位有两个孩子的母亲的话，反映了喂药难的问题，背后则是儿童适宜剂型、适宜口味药品的缺乏。

　　这一情况将逐渐改善。记者在此前对药审中心的采访中获悉，研发适宜儿童使用的药品，提升药品计量的准确性，保障安全性，同时让儿童舒适服药，是目前全球范围内儿童用药研发的共同趋势，也具有较高的技术难度。从2022年审评工作以及与企业沟通交流的情况看，我国制药企业在剂型改良方面表现更为积极，思路更为开阔。

　　放大叠加效应

　　药品研发成功实现上市后，其临床使用情况，不仅关系企业能否获得合理的研发回报，也深刻影响着产品可及性。近些年来，医保、卫生健康等领域也对儿童用药进行了政策倾斜。

　　在国家医保药品目录中，有了更多儿童用药。2022年医保目录调整优化了申报范围，向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜，纳入国家鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单的药品可以进行申报，最终22个儿童用药被成功纳入目录。新版医保目录已于今年3月1日落地执行。

　　2023年1月印发的《国家卫生健康委办公厅关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》要求“加强儿童用药遴选和配备管理”，提及遴选儿童用药（仅限于药品说明书中有明确儿童适应证和儿童用法用量的药品）时，可不受“一品两规”和药品总品种数限制。这是对2022年7月《关于进一步加强用药安全管理提升合理用药水平的通知》中相关要求的再强调。

　　各方政策共同推动，行业研发实践不断向前。在药审中心网站信息公开专栏公示公开的审评任务信息中，儿童用药相关信息不断增加。与此同时，行业对于如何推动解决儿童用药研发工作挑战的讨论也更为频繁深入。

　　“良好的儿童用药研发体系需要一个完善的生态圈来支持。”曾有跨国药企的相关负责人表示，除了药监层面的政策，药品定价、医保支付以及儿童用药配套的科技、产业、税收、市场独占期、知识产权等方面政策的不断改进也显得十分重要和迫切。

　　达因药业相关负责人认为，目前儿童用药仍处于普遍短缺的局面，要进一步满足临床需求、促进行业发展，在药品注册申报之外，也需关注招标采购政策的优化，解决药品进院难等问题。

　　有行业声音指出，考虑到儿童用药研发、生产和市场供应的特殊性，促进儿童用药发展的政策应该更加精细。上述行业专家就告诉记者，除了要对药物研发和临床试验给予更多指导和支持，也要从后端发力。“药品生产后要面临销售的问题。对此，在医保准入、基本药物目录制定和挂网采购、药品定价等方面，很多企业希望对儿童用药和成人用药分类施策。”他说。

　　一位中国医药企业管理协会儿童用药专业委员会相关人士也分享了他的观察和思考。他介绍，近两年国家和地方出台的药品招采政策几乎难以见到儿童用药特殊优惠条款。“招采是儿童用药进入市场的关键环节。若处理不好，势必影响临床上对患儿的防治，降低制药企业研发生产儿童用药的积极性。”他建议在儿童用药招采方面进行探索，给予系统支持。

(责任编辑：常靖婕)