中国食品药品网讯（记者蒋红瑜） 12月4日，国家药监局发布消息显示，用于反流性食管炎的戊二酸利那拉生酯胶囊、用于改善成人2型糖尿病患者血糖控制的磷酸森格列汀片获批上市。至此，2024年获批上市的创新药数量已超过去年全年，达到41个。

　　一粒小小的药品，承载着广大患者的期盼。持续刷新的创新药数量，是中国医药创新动能持续增强的一个缩影。

　　2024年，药监部门深化改革，着力打造具有全球竞争力的医药创新生态。创新之火持续燃烧，又有一批新药好药加快上市，罕见病用药、儿童用药等重点领域的临床需求得到进一步满足，越来越多本土创新企业扬帆“出海”，中国医药创新正展现更多可能性……

　　利好政策继续上新

　　“年初，我希望出台更多支持生物医药产业创新发展的政策，持续促进医药产业生态良性发展。回看这一年，感觉自己的期盼没有落空。”深圳微芯生物科技股份有限公司董事长鲁先平感叹。

　　念念不忘，必有回响。鲁先平们的期待在2024年得到回应——

　　3月，政府工作报告部署2024年政府工作任务，明确表示要加快包括创新药在内的前沿新兴产业发展；7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，一系列新的利好政策在路上。

　　作为药品监管部门，国家药监局持续深化审评审批制度改革，支持创新研发，促进医药新质生产力发展。

　　7月31日，国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》（以下简称试点方案），针对创新药临床试验限速的关键环节，探索建立提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请的审评审批，推动试点区域缩短药物临床试验启动用时的目标。

　　试点工作得到业界积极响应。11月15日，国家药监局公布了工作进展：已有9个申请临床试验项目纳入试点工作，其中5个项目已向国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）提出药物临床试验申请并受理；拟由北京大学肿瘤医院开展的用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验申请作为首个按照试点方案批准的临床试验申请，审评审批用时仅21日。

　　四川科伦博泰生物医药股份有限公司是注射用MK-6204（SKB535）临床试验的申请人，该公司药政注册副总裁张洁欣喜地说:“按照经验，临床试验申请通常在50-55个工作日内完成。试点工作强化申请人的主体责任，提升临床研究相关方对创新药的风险识别和管控能力，为新药的高质量研发提速。”

　　2024年，政策红利持续释放，大批新药好药上市，临床需求进一步得到满足。

　　“磷酸森格列汀片是我们研发了近10年收获的第一个创新‘果实’。该产品的上市将为广大糖尿病患者提供新的选择。”盛世泰科生物医药技术（苏州）股份有限公司联合创始人兼总裁丁炬平难掩激动之情。

　　据统计，我国今年以来共有41款创新药获批上市，覆盖非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌、阵发性睡眠性血红蛋白尿症等疾病领域。值得一提的是，其中不乏全球同步研发、中国首先批准上市的品种，例如罗氏的可伐利单抗注射液。

　　让小众患者更有获得感

　　“让更多罕见病有药可用。”在9月的国新办“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上，国家药监局相关负责人的话掷地有声。

　　近年来，国家药监局推出一系列激励政策，我国罕见病用药上市数量和速度实现“双提升”，今年仅前8个月获批上市的罕见病药品就有37个。

　　广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞不仅感受到罕见病患者可选择的药物越来越多、可及性也不断提升，还关注到指导原则的持续丰富，如《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》等于今年先后出台，不断释放着助力罕见病药物研发的信号。

　　今年9月，药审中心官宣罕见疾病药物研发“关爱计划”，发布了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》，指导和帮助研发单位在药物研发全程充分倾听患者声音，推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上市。截至12月11日，已有4个在研罕见病药物被纳入该试点工作，3个在研罕见病药物被公示将纳入该试点工作，涉及肌萎缩侧索硬化、血友病、低磷酸酯酶症等疾病领域。

　　同样作为小众群体，儿童患者临床需求也得到更好满足。今年前11个月获批上市的儿童用药（含增加适应证）达91个，与2023年全年的92个已十分接近。

　　成效背后是持续关注，绵绵用力。建设完善相关技术指导原则、给予优先审评等利好政策、强化对研发单位的指导，国家药监局以一系列措施，让研发“少走弯路”，让产品更快上市。

　　今年9月，国家卫生健康委、工业和信息化部、国家药监局联合发布《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》，包括15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域，以进一步引导药物研发方向。

　　应临床需要，已上市药品说明书增加儿童用药信息相关工作稳步推进。今年4月，药审中心在《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序（试行）》已发布实施的基础上，发布了《药审中心关于已上市药品说明书增加儿童用药信息工作细则（试行）》，对品种遴选范围、说明书修订与审核流程，以及品种申报程序等作了进一步明确。

　　北京儿童医院药学部王晓玲教授认为，对已上市药品说明书增加儿童用药信息，可以满足临床需求，丰富儿童用药品种，优化儿童用药方案，有助于进一步提升儿童用药的合理性和安全性。

　　监管国际化是出海底气

　　近年来，本土创新力量崛起，积极地布局国际化。2024年，中国创新药延续去年的出海热潮。

　　中国医药保健进出口商会信息部副主任于盟认为，药品走向国际市场，最终目的是在海外实现真正的商业化。

　　近年来，泽布替尼、西达基奥仑赛、特瑞普利单抗、呋喹替尼、艾贝格司亭α注射液、利培酮缓释微球注射制剂等多款中国药企自主研发的新药在美国及欧洲市场获批上市，在海外获得了较好的市场回报。以泽布替尼为例，2023年的全球销售额突破10亿美元；2024年前三季度全球销售额达18.16亿美元，其中美国为最主要市场。

　　或者因为此，“闯关者”今年风头更劲——

　　复宏汉霖宣布，其自主研发的曲妥珠单抗生物类似药相继在泰国、菲律宾、美国获批上市；基石药业的舒格利单抗和君实生物的特瑞普利单抗均在欧盟、英国先后获批上市；和黄医药的呋喹替尼又陆续在欧盟、瑞士、日本等多个国家和地区获批上市……

　　“除了欧美日等地，东南亚国家和地区、‘一带一路’国家也已成为国产创新药出海的热门目的地。”于盟表示。

　　与此同时，我国本土药企对外授权（License-out）的交易金额持续增长。根据中银证券在今年8月发布的医药生物行业周报，2024年上半年，中国创新药License-out交易金额表现优秀，有32个项目成功签订，涉及交易金额超200亿美元，已超去年同期的交易金额174亿美元。

　　值得一提的是，将产品管线海外权利授予海外新成立的公司，获得股权及资金支持，实现产品出海的“NewCo模式”，也逐步受到中国创新药企的青睐。据不完全统计，今年以来，恒瑞医药、康诺亚、嘉和生物，均通过自己的产品，深度参与全球生物制药行业资本运作，实现产品出海。

　　我国创新药密集出海，信心和底气从哪里来？

　　鲁先平认为，监管国际化是原因之一。一直以来，国家药监局致力于推进药品注册技术标准与国际接轨。

　　今年6月，国家药监局第三次当选国际人用药品注册技术协调会（ICH）管委会成员，表明我国在新药研发及注册技术标准方面与国际规则接轨，药品监管国际化进程方面得到国际认可，我国在国际组织中的话语权也得到显著增强。据悉，目前中国已经采纳实施了全部ICH指导原则。

　　康诺亚生物医药科技（成都）有限公司BD负责人耿雨超则认为，企业创新能力提升是重要原因。本土企业瞄准国际市场需求，不断提升自身的创新能力与研发实力，才能成功开发出具有全球领先水平的产品。据悉，康诺亚依靠稳扎稳打、踏实研发与优异的临床数据，今年共有两笔License-out交易。

　　“新型生物药、高端制剂的生产能力提升也是原因。”丁炬平介绍，该公司有两个在研新药获得FDA的临床批件。为不断优化生产工艺与突破技术瓶颈，企业搭建了一系列研发及生产平台，加速创新成果转化。

(责任编辑：宋莉)