中国食品药品网讯 7月5日，我国自主研发的1类创新药GA002注射液Ⅰ/Ⅱ期注册临床研究启动会在首都医科大学宣武医院（以下简称宣武医院）召开。该研究由宣武医院、北京脑科学与类脑研究所及健达九州联合开展。

启动会上，药物研发负责人、北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授介绍，化学遗传学技术以往仅应用于实验室基础研究，GA002注射液针对癫痫治疗，历经多年自主原始创新，成功实现该技术从基础科研工具向临床治疗药物的关键转化。其可精准靶向病灶神经元、调控异常放电，有效弥补传统药物、外科手术的固有缺陷。研发团队将全力配合临床研究开展，依托宣武医院顶尖的神经学科临床平台，稳步推进临床试验，加速国产原创科研成果落地转化。

项目主要研究者、宣武医院赵国光教授在致辞中表示，我国癫痫患者群体规模庞大，其中约三成属于药物难治性癫痫，现有治疗手段存在局限，大量手术禁忌患者缺乏有效治疗手段。宣武医院作为国家神经疾病医学中心，具备完备的神经疾病诊疗能力与成熟的临床试验运行体系。下一步，宣武医院将统筹多学科优势资源，恪守药物临床试验质量管理规范，坚守医学伦理底线，全方位保障受试者安全，致力为药物难治性癫痫患者提供微创精准的全新治疗方案，推动神经疾病精准诊疗领域创新发展。

启动会上，合作CRO（合同研究组织）对本次临床试验整体研究方案进行了全面细致解读。

针对病灶明确的局灶性重度癫痫，传统外科手术存在适应证受限及功能损伤风险。GA002注射液源于罗敏敏研究员团队的源头创新，由健达九州负责产业化转化，于2026年5月获国家药监局药品审评中心临床试验默示许可。该药物采用“病灶定位、细胞靶向、功能可控”策略，以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，将抑制性受体精准递送至病灶区神经元，通过配套配体按需抑制异常放电，为癫痫治疗提供一种“不开颅、可调控”的全新微创治疗思路。

本次临床试验的落地，是基础源头创新与顶尖临床平台深度融合的重要成果。下一步，各方将协同联动、严谨规范推进各项研究工作，稳步验证GA002注射液的临床疗效与安全性。

(责任编辑：刘思慧)