过去十年，我国创新药产业实现跨越式发展，逐步成长为全球创新版图上具有重要影响力的价值高地。当前，产业正迎来从“规模增长”向“价值提升”的质变关键期，发展主线已不再是管线数量或融资规模的简单增长，而是全链条竞争力的系统构建与商业价值的理性回归，一套兼具中国特色与全球竞争力的创新药全链条竞争格局已然成型。

八大维度筑牢产业发展底座

我国创新药产业全新竞争格局的成型，并非单一维度的零散突破，而是多领域协同进阶、全方位迭代升级的系统性成果。以下八个维度的进展，共同筑牢了产业高质量发展的坚实底座，重塑了中国医药创新的产业实力与全球定位。

多元支付体系驱动市场扩容

长期以来，我国创新药市场高度依赖医保支付，形成“研发获批—医保谈判”的线性发展路径。近两年来，这一传统模式正在改变，“医保稳基本、商保补高值、自费选高端、出海拓增量”的多元支付体系加速形成。

支付体系的迭代，既缓解了医保基金运行压力，提升了创新药的临床可及性，也重塑了行业定价逻辑与商业回报体系，推动产业从“价格竞争”转向“价值竞争”，为创新药市场持续扩容筑牢基础。药智网数据显示，2025年我国原研创新药市场规模达到5394亿元，同比增长6.3%，产业增长韧性凸显。

投融资兼顾效率与质量

据药智网统计，2025年国内药企IPO（首次公开募股）数量与募资规模均大幅上升，全年共有24家药企成功IPO，募集资金总额为298.98亿元，较2024年的71.90亿元增长316%，反映出药品企业在资本市场的融资能力显著增强。

创新药领域投融资进入理性繁荣、结构优化阶段。据医药魔方统计，2021年国内创新药行业一级市场融资额创下历史峰值，后续融资规模虽有所回落，但资金的使用效率和投资质量大幅提升。产业资本精准聚焦未被满足的临床需求，推动行业从“规模增长”向“价值创造”转型。

全球注册能力与数据质量实现跃升

近年来，我国创新药在临床试验体量、数据质量、国际化程度上均取得长足进步。根据国家药监局药品审评中心（CDE）发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》，2025年登记的2997项新药临床试验中，国际多中心试验占比为13.7%，较2024年有所增加。

与此同时，国内药企积极对标国际监管标准，完善全链条质量管控体系，临床试验数据的国际认可度不断提高。越来越多国产创新药依托以中国研究中心为核心的国际多中心关键性临床试验数据，获得海外监管机构上市申请受理，部分差异化品种仅凭中国本土关键注册临床数据便收获海外审批正向反馈。“临床试验数据出海”案例不断增多，标志着我国创新药全球同步研发、同步注册能力实现实质性提升。

管线布局立足差异化、全球化

临床管线是创新药企业的生命线，管线质量决定企业长期发展潜力。医药魔方数据显示，截至2025年底，全球活跃的在研创新药共计14088个，其中中国企业原研产品达4751个，占比33.7%，位居全球首位。

在管线规模领跑的同时，行业正经历结构性优化。在技术层面，传统的快速跟随模式全面升级，企业加大同类最优（Best-in-class，BIC）、全球首创（First-in-class，FIC）药物布局。以抗体偶联药物（ADC）赛道为例，国内企业在载荷毒性、连接子稳定性、旁观者效应、双载荷等关键技术环节进行了大量精细化创新，多款国产ADC药物在头对头临床试验中展现出超越全球标杆产品的潜力。在战略层面，企业管线规划更注重全球生命周期管理，立项阶段即全面考量全球疾病流行病学特征、各国支付体系、行业竞争格局。目前，国内企业在非酒精性脂肪性肝炎、肥胖、阿尔茨海默病、自身免疫性疾病等治疗领域的布局密度接近欧美头部企业水平，多个细分赛道形成独特技术优势。

对外授权从单品出海迈向平台价值释放

对外授权是衡量创新药全球竞争力的直观指标。当前，我国创新药出海交易呈现量价齐升、模式多元、平台溢价的发展态势，交易含金量持续提高。据医药魔方数据，2021年至2025年，我国创新药对外授权交易呈爆发式增长，潜在交易总额由134亿美元增至超1350亿美元；今年1月1日至7月21日，对外授权潜在交易金额已突破1000亿美元。

更为重要的是，出海逻辑已发生转变，交易不再局限于早期管线对外转让，Ⅱ/Ⅲ期临床试验阶段及已上市成熟产品出海交易占比明显提升，技术平台授权成为行业常态。同时，NewCo（新设公司）模式逐步成为创新药高质量出海的主流路径，帮助企业引入国际资本，锁定长期股权收益。

企业分层生态成型推动产业有序发展

当前，国内创新药行业已形成定位清晰、差异互补的企业梯队。各经营主体依托自身资源禀赋，形成了专属的发展路径，产业生态持续优化。

第一梯队是以百济神州、恒瑞医药、信达生物等为代表的全球化生物制药企业。该类企业搭建了覆盖全球的研发销售网络，现金流储备充沛，管线布局多元，具备完整的全球化运营能力，是中国创新药出海的领军力量。

第二梯队为科伦博泰、康方生物、荣昌生物、迪哲医药等平台型生物科技企业。该类企业依托独有的技术平台，在细分领域建立了全球领先的技术壁垒，并通过对外授权完成技术变现与全球化布局，是行业平台型出海的标杆力量。

第三梯队为聚焦前沿赛道的创新企业，这类企业重点布局核药、小核酸药物、人工智能（AI）制药、合成生物学等新兴领域。其中，远大医药在核药领域的全球布局、瑞博生物在小核酸领域的临床突破、晶泰科技在AI制药领域的商业化落地，代表了中国创新药产业的前沿技术储备与未来增长潜力。

AI制药步入实战产出与验证新阶段

当前，国内AI制药已告别概念探索与场景验证阶段，进入实战落地、成果产出、商业化兑现的新周期，AI技术成为产业降本、提速、提质的重要工具。

公开信息显示，英矽智能的特发性肺纤维化治疗药物INS018_055相关研究已推进至Ⅲ期临床试验阶段。该药从靶点挖掘到临床前候选化合物确定仅耗时18个月，是全球首个全流程由AI研发并推进至Ⅲ期临床试验的创新药。此外，AI技术的应用场景还延伸至临床试验优化、患者招募、真实世界数据挖掘、生产工艺迭代等环节。今年4月，国家药监局发布《关于“人工智能+药品监管”的实施意见》，为AI制药行业规范化、高质量发展划定标准、明确路径，数智化能力逐步成为创新药企业的主要竞争力。

中国创新药实现全球价值共享

践行临床价值、造福全球患者，是创新药产业发展的最终目标。国产创新药在提升国内患者用药可及性的同时，加速融入全球主流医疗体系，填补国际临床空白、降低全球治疗成本，完成从“中国新药”到“全球共享”的转变。

百济神州自主研发的泽布替尼，是首个获美国食品药品管理局批准上市的中国原研抗癌药，也是全球获批适应证较广泛的BTK抑制剂，覆盖慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症、套细胞淋巴瘤等多个B细胞恶性肿瘤治疗领域。这款源自中国的创新药有效降低了海外患者用药负担，生动诠释了“中国创新、全球普惠”的产业价值。

三大结构性挑战亟待破解

在亮眼成绩的背后，我国创新药产业仍存在深层次结构性短板。

一是靶点扎堆、管线同质化内卷现象仍然存在。尽管行业已形成差异化创新共识，但热门靶点、主流适应证的“羊群效应”依然突出。据《中国新药注册临床试验进展年度报告（2025年）》，2025年登记的1209项生物制品新药临床试验中，抗肿瘤药物临床试验达554项，占比45.8%，较2024年提升2.7%，赛道扎堆现象持续存在。管线布局过度集中，在一定程度上挤占了临床试验资源，拉长患者招募周期、抬高临床试验成本，制约产业高质量发展。

二是FIC/BIC项目占比与欧美仍有差距。当前国内创新药产业仍以跟随式改良创新为主，FIC/BIC项目占比虽稳步提升，但与欧美成熟医药市场相比仍有差距。米内网数据显示，近年来我国具有FIC/BIC潜质的药品占比持续攀升，2024年已达25%。但从全球视角看，大量全新靶点、创新作用机制与分子骨架多由欧美科研机构与药企率先实现突破。

三是自主出海能力有待提升，人才缺口制约全球化纵深发展。对外授权交易的高速增长，掩盖了国内多数药企自主出海能力的结构性短板。现阶段，仅有少数头部企业具备完整的海外商业化能力，大多数中小药企仍停留在“借船出海”阶段。创新药全球商业化是涉及跨文化适配、法律合规、渠道搭建、品牌运营、医保准入谈判的系统性工程，离不开长期本土化深耕与专业团队积淀。当前，行业缺少通晓国际医药法规、拥有海外市场实战经验、兼具跨文化沟通素养的复合型商业化人才，这也成为制约企业自主出海的重要因素。

三方协同赋能医药创新强国建设

立足现有产业基础、直面发展短板，我国创新药产业需坚持“内外兼修、提质增效”的发展思路，推动政策端、国际市场端、企业端三方协同发力，助力产业行稳致远，加速建设医药创新强国。

——政策端构建价值导向的定价支付体系。

价格与支付机制是引导产业创新的重要指挥棒。政策层面需持续优化制度设计，遏制低水平重复竞争，让“真创新”获得“真回报”，让“伪创新”自然出清。

一是深化医保谈判科学评估机制。运用药物经济学评价、预算影响分析、国际价格对标等多维度评估工具，细化创新药定价梯度，实行差异化定价。对临床价值突出的FIC/BIC药物设置合理溢价空间，对Me-too类药物严格执行比价规则。二是健全多层次医疗保障体系。引导商业健康险开发创新药、罕见病用药专属产品，推动按疗效付费、风险共担等创新支付模式落地；支持各地惠民保扩容特药目录，纳入更多医保外高价值创新药，构建基本医保保基本、商业保险保高端的保障格局。三是夯实知识产权保护与数据独占期制度。全面落实药品专利链接制度，结合行业实际优化创新药数据保护期限，拓宽原研药市场独占窗口，以制度设计激励源头创新。

——国际市场端推进“多元化+本地化+合规化”出海战略。

企业全球化布局应当摆脱对单一市场的依赖，实行欧美市场与新兴市场双轨并进策略，将合规经营作为拓展海外市场的基础。

对于具备全球竞争力的FIC/BIC品种，可在欧美成熟市场开展自主注册与深度产业合作，争取全球定价话语权。充分运用国际多中心临床试验数据，依托国际人用药品注册技术协调会（ICH）框架下的数据互认机制，缩短海外注册周期、降低合规成本。同时，积极开拓海外新兴增量市场。东南亚、中东、拉美、非洲等区域人口规模大，疾病谱与我国相近，高性价比创新药市场需求旺盛，且监管审批路径相对友好。国内企业可通过技术转移、合资建厂、本地化临床试验等方式，实现从“产品出海”向“产能出海+标准出海”的升级，将新兴市场打造为中国创新药全球布局的战略支点。

——企业端锻造研产销一体化的全球运营能力。

政策扶持、市场机遇均属于行业发展的外部条件，企业自身的综合实力才是穿越行业周期的根本。

研发层面，坚持以终为始的全周期立项逻辑。企业需立足全球未被满足的临床需求与长期商业价值，反向布局研发管线，杜绝盲目跟风；加强转化医学研究，深化对靶点生物学机制的理解，提升临床试验成功率；运用AI、类器官、数字孪生等前沿技术，实现研发全流程降本增效。

商业化层面，因地制宜选择出海模式。头部企业可自建海外运营团队，积累运营经验；中小型企业可优先依托外部合作资源拓展海外市场，并在合作框架中明确学习权、监督权与回购权，避免成为单纯的产品供货方。

组织建设层面，打造敏捷、开放、包容的创新生态。创新药研发充满不确定性，企业内部需建立容错机制，鼓励科研探索；建立科学完善的激励机制，吸引并留住全球顶尖人才。此外，企业还应持续深化与高校、医疗机构、科研院所的合作，构建开放式产业创新体系，补齐原始创新短板。

(责任编辑：刘思慧)