截至2020年12月27日，美国FDA已批准53个新药上市，包括38个小分子化药、13个生物药和2个RNA。

1.Ayvakit(avapritinib)

1月9日，FDA批准了Blueprint Medicines公司的avapritinib，用于阿尔法血小板衍生生长因子受体（PDGFRA）基因外显子18突变阳性，且无法手术切除或转移性的成人胃肠间质瘤患者治疗。胃肠间质瘤是一种比较罕见的肿瘤，美国每年新发病例为5000-6000人[i]，其中大约有10%左右的病例携带PDGFRA基因突变。本品是首个PDGFRA基因突变的胃肠间质瘤的针对性疗法。在市场潜力方面，Evaluate Pharma（EVP）预测该产品在2026年的销售额为9.18亿美元。

2.Tepezza(teprotumumab-trbw)

1月21日，FDA批准了Horizon Therapeutics的teprotumumab，用于甲状腺眼病治疗。甲状腺眼病又称Graves眼病，是一种自身免疫相关的疾病，年发病率为19/10万[iv]，该疾病在美国患病率相对较低，根据美国罕见疾病组织（NORD）数据，女性患病率为16/10万，男性患病率为2.9/10万[v]。Teprotumumab是首个获批用于甲状腺眼病治疗的药物，市场潜力巨大。根据该公司三季度财报，该产品在前两个季度的销售额就已达4.76亿美元，并且预测2020年的年销售额将超过8亿美元[viii]，而EVP仅预测该产品在2024年的年销售额为4.84亿美元。

3.Tazverik(tazemetostat)

1月23日，FDA加速批准了Epizyme公司的tazemetostat，用于转移性、局部转移性或无法手术根除的晚期上皮样肉瘤治疗。上皮样肉瘤是一种非常罕见的软组织肿瘤，不足软组织肉瘤类型的百分之一，据估算美国仅有数百名患者。Tazemetostat是一种甲基转移酶抑制剂，可阻断EZH2甲基转移酶的活性，进而阻止癌细胞的生长，是首个获批用于上皮样肉瘤的治疗药物。在市场潜力方面，EVP预测该产品在2024年的销售额为5.56亿美元。

4.Pizensy(乳糖醇)

2月12日，FDA批准了Braintree公司的乳糖醇，用于成人慢性特发性便秘（CIC）治疗。乳糖醇是一种渗透型泻剂，与乳果糖一样，是经典的“泻”药，最早于1993年在西班牙获批上市。除了便秘，西班牙还批准乳糖醇用于肝性脑病治疗。

5.Nexletol(bempedoicacid)

2月21日，FDA批准了Esperion Therap公司的bempedoicacid，用于在饮食控制和他汀类最大耐受剂量治疗下，仍需要进一步降低脂蛋白（LDL-C）的杂合子高胆固醇血症或动脉粥样硬化的心血管疾病患者治疗。Bempedoicacid是一种新型口服降脂药，可通过抑制三磷酸腺苷-柠檬酸裂解酶（ACL）的活性，降低肝脏对LDL-C的合成。在市场潜力方面，虽然本品面临着PCSK9抑制剂的竞争，但美国有超过50%的患者对他汀类不耐受或单独使用他汀类无法有效控制血脂，EVP预测本品在2024年的销售额为7.16亿美元。

6.Vyepti(eptinezumab-jjmr)

2月21日，FDA批准灵北的降钙素基因相关肽（CGRP）单抗eptinezumab上市，用于预防性治疗偏头痛。市场方面，CGRP靶点竞争较为激烈，此前FDA已经批准安进诺华的erenumab、梯瓦的fremanezumab、礼来的galcanezumab和Biohaven的rimegepant，EVP预测本品在2024年的销售额为4.04亿美元。

7.Barhemsys(氨磺必利)

2月26日，FDA批准Acacia公司的氨磺必利注射液上市，用于预防和治疗术后呕吐。氨磺必利是一种多巴胺D2和D3受体阻断剂，上世纪80年代开始应用于精神分裂症治疗。在市场潜力方面，EVP预测本品在2024年的销售额为1.03亿美元。

8.NurtecODT（rimegepant）

2月27日，FDA批准Biohaven公司的口服CGRP抑制剂rimegepant，用于成人偏头痛的急性治疗。Rimegepant不同于CGRP单抗，该产品的定位是快速止痛，为了加快药物的起效速度，Biohaven还将其制成了口崩片。在市场潜力方面，rimegepant是第一个口服CGRP抑制剂，市场定位也与CGRP单抗不同，EVP预测该产品在2024年的销售额可达8.68亿美元。

9.Sarclisa(isatuximab-irfc)

3月2日，FDA批准赛诺菲的isatuximab上市，适应证为联合泊马度胺和地塞米松用于既往接受过两种以上疗法（包括泊马度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤（MM）治疗。Isatuximab是一种Anti-CD38抗体，通过抑制其ADP核糖环化酶（ADP-ribosylcyclase）活性而发挥生理作用。多发性骨髓瘤是一种较为少见的肿瘤，美国国家癌症研究所数据显示，美国2020年将有32270名新发病例和12830名死亡病例[xxv]。在本品获批之前，FDA已经批准了强生的CD38抗体daratumumab上市。相比isatuximab，daratumumab获准的应用范围更加广泛，而且可以实现皮下注射治疗，是本品最强的竞争对手。EVP预测本品在2024年的销售额为5.16亿美元。

10.Isturisa(osilodrostat)

3月6日，FDA批准了Recordati公司的osilodrostat片，用于不适宜垂体手术或经过手术未治愈的成年库欣病患者治疗。库欣病是由垂体瘤引起，垂体释放出过多促肾上腺皮质激素引起肾上腺皮质醇合成过量，进而引发一系列的临床症状。库欣病是一种极为罕见的疾病，NORD数据显示，该病的年发病率仅百万分之十三[xxvi]。Osilodrostat是一种皮质醇合成抑制剂，可抑制11β-羟化酶的活性，阻断肾上腺合成皮质醇。在市场潜力方面，EVP预测本品在2024年的销售额为4000万美元。

11.Zeposia(ozanimod)

3月25日，FDA批准Celgene的ozanimod，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解性疾病、活动性继发进展性疾病。Ozanimod是一种鞘氨醇1-磷酸(s1p)受体调节剂，与s1p受体1和受体5有非常高的亲和力，但在RMS中的作用机制尚不完全清楚。除了RMS，ozanimod正在开发的适应证包括克罗恩病和炎性肠病。EVP预测本品在2024年的销售额为9.66亿美元。

12.Koselugo(selumetinib)

4月10日，FDA批准了阿斯利康的selumetinib，用于两岁以上、无法手术的1型神经纤维瘤（NF1）患者治疗。NF1是一种非常罕见的疾病，估计每3000个婴儿中会出现一个患者。selumetinib是首个批准用于该疾病的药物。除了NF1，阿斯利康还在开发胶质瘤、甲状腺癌等适应证。EVP预测本品在2026年的销售额可达0.84亿美元。

13.Tukysa(Tucatinib)

4月17日，FDA批准Seattle Genetics公司的Tucatinib上市，适应证是与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，治疗晚期无法手术或转移性的HER2（人表皮生长因子受体-2）阳性乳腺癌成人患者，包括既往接受过1种以上HER2治疗方案的脑转移患者。HER2阳性患者约占乳腺癌总病例数的五分之一。除了乳腺癌，本品还在开发直肠癌等适应证。EVP预测本品在2026年的销售额为9.50亿美元。(药事纵横 魏利军)

本文的销售额预测数据均来自Evaluate Pharma网站公开文章。本文已征得作者同意刊发，未经许可不得转载。

(责任编辑：刘思慧)