美国FDA表示其使命是依赖科学和技术专家做出合理、科学和循证的监管决定，保护和促进公众健康。为达到这一使命，FDA需要加强与外部利益相关者、专家和内部科学家之间的联系和互动，FDA于5月17日发表文章介绍了FDA是如何重塑监管科学计划以促进这些互动的。

FDA于2011年制定了监管科学战略计划，确定了八个优先领域，2013年增加了第九个优先领域。FDA认为，在这些领域中，新的或加强的监管科学研究的参与对于推进其监管使命至关重要。这九个领域分别是：

1.现代化毒理学以提高产品安全性；

2.激励临床评估和个体化医学的创新，以改善产品开发和患者结局；

3.支持改善产品生产和质量的新方法；

4.确保FDA对评价创新的新兴技术做好准备；

5.通过信息科学来利用各种数据，改善健康结局；

6.实施以预防为主的新食品安全体系，保护公众健康；

7.促进医疗对策的发展，以保护美国和全球健康与安全免受威胁；

8.加强社会和行为科学，以帮助消费者和专业人士做出有关受监管产品的明智决策；

9.加强全球产品安全网。

FDA于今年1月发布了《2021：推进监管科学：监管科学重点领域报告》（以下简称FARS报告），传达FDA监管科学研究活动的重要性和影响，并确定需要持续或新投入的跨学科领域。FARS报告中提供的研究实例凸显了FDA自2011年以来对FDA监管产品不断发展的科学技术的响应。

尽管FDA中心和办公室构建了重点研究组合，以解决监管领域内的优先需求，但存在交叉点，这些交叉点可以从协作方法和联合承诺中获益。为满足这些跨领域的需求，FDA成立了机构范围的委员会来调查研究组合。委员会的目标是，评估和确定哪些重要的科学领域对FDA至关重要，以及如何最好地将这些重要领域传达给内部和外部利益相关者。FARS报告确定了FDA认为需要内部科学家和外部利益相关者继续投入和创新的22个跨领域重点项目。但FDA表示，这并不是所有监管科学研究的详尽清单。这些重点领域通常包含影响多个中心或办公室的监管科学项目。FARS报告包括FDA在2020年确定的三项战略举措，以及FDA由于新冠肺炎疫情确定为关键监管科学需求的第四项举措。每个FARS都包括两部分：讨论其对FDA的重要性，以及与支持FDA使命的重点领域相关的当前或正在进行的研究实例列表。

通过创新增加选择和竞争

FARS报告指出，利用创新来促进选择和竞争的广泛主题来自于FDA新兴科学工作组的工作，该工作组“确定可能会影响将来进入FDA的产品的新科学趋势。”其关注领域之一就是个体化治疗和精准医学，“FDA认为迫切需要更多对机制的理解，提高制造能力以及其它工具的使用。”另一关键领域是复杂的创新试验设计，例如复杂的适应性试验和贝叶斯试验。创新主题还涉及从3D打印到人工智能控制的生产方法等先进制造技术。在报告中，FDA还提到其正在进行的工作：通过使用创新的定量方法和建模来简化复杂药物仿制替代产品的批准路径。

释放数据的力量

该主题围绕FDA监管工作（包括产品安全监督活动）中可以发挥的数据力量。FDA的哨兵系统以及生物、有效性和安全性系统（BEST）是FDA当前正在使用的主动监督系统示例。报告指出，FDA还在利用人工智能和机器学习技术来支持其活动，同时也在探索人工智能“如何结合各种数据，从而可以更全面、更快捷地分析临床试验结果。”可穿戴设备和应用程序等数字健康技术也属于这一领域。FDA数字健康卓越中心发挥了重要作用。另外一个以数据为中心的重点领域是真实世界证据（RWE）在临床试验和上市后审查中的重要性日益增加。

赋予患者和消费者权利

患者报告的结局已成为FDA审评过程中越来越重要的一部分。报告指出：“在针对医疗产品开发的FDA使用者付费计划中，规定了加强FDA使用以患者为中心的方法来指导监管决策的能力。”FDA与患者团体、学术界和专业组织的持续合作,寻求拓宽把对患者及照顾人员重要的结局纳入监管决策的方式。

赋予患者和消费者权利的另一方面是为个人提供最佳信息，以便他们做出有关FDA监管产品的明智决定。FDA的社会行为科学研究人员调查了药品和医疗器械销售商的标签声明和其他声明对患者和消费者决定的影响

公共卫生应急准备和响应

FARS报告详细介绍了应急准备中涉及的监管考虑因素，例如,快速开发医疗对策和减少病原体污染的技术。该报告还涉及与非大流行有关的公共卫生准备，以解决阿片类药物危机、持续存在的严重耐药性问题、食品安全以及确保配药产品质量的问题。FARS报告还详细介绍了FDA可用于开展监管科学研究工作的资金来源、研究能力和工具。FDA强烈建议，在报告所列的重点领域工作的利益相关者仔细阅读该报告及包含的示例,以确定是否存在与FDA合作的机会，确保FDA及时掌握不断变化的监管科学需求。（识林药业知识平台供稿）

(责任编辑：刘思慧)