（以下内容从兴业证券《医药行业：2020年FDA批准新药梳理》研报附件原文摘录）

　　投资要点

　　2020年，CDER批准了53种新药，它们分别是新药申请（NDAs）下的新分子实体（NME）或生物制剂许可申请（BLA）下的新治疗生物制剂。这些新药往往是解决未满足医疗需求或显著推进患者治疗的创新产品，它们的活性成分以前从未在美国获得批准。

　　在53款创新药中，有21款属于“first-in-class”疗法，占总数的40%。这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康带来重要的积极影响，包括新型抗逆转录病毒药物——ViiVHealthcare公司开发的HIV疗法Rukobia（fostemsavir），以及首款用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的创新疗法Koselugo（selumetinib）等。

　　另外，有31款（58%）创新药批准是用于治疗罕见病或孤儿病的（定义为影响少于20万美国患者的疾病）。例如，Evrysdi（risdiplam）是FDA批准的首款治疗脊髓性肌萎缩症的口服疗法。Orladeyo（berotralstat）是预防成人和12岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作的首款口服非甾体治疗选择。

20210125-兴业证券-医药行业：2020年FDA批准新药梳理.pdf

(责任编辑：刘思慧)