12月16日，国家药监局药审中心网站公布将ALXN2350注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目，全文如下。

关于将ALXN2350注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示

　　依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示，公示时间截止至2024年12月23日。

　　品种名称：ALXN2350注射液

　　申报单位：阿斯利康全球研发（中国）有限公司

　　适应症：成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗

　　申报阶段：A阶段-研发立项阶段

　　工作要点：通过对中国患者和医生调研（访谈），收集并验证患者体验数据（PED），以深入了解DCM疾病诊疗实际和患者需求，指导研发策略。拟进一步开展前瞻性疾病自然史研究。

　　如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。

　　国家药品监督管理局药品审评中心

　　2024年12月16日

(责任编辑：宋莉)